Scholar Rock重新递交apitegromab欧洲上市申请用于SMA治疗
这款罕见病新药，重新递交欧洲上市申请
摘要
10月8日，Scholar Rock公司宣布已重新向欧洲药品管理局（EMA）提交apitegromab（apitegromab-mstn）注射剂的上市许可申请（MAA），用于儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。这是该品种继此前因安全性担忧被拒后再次递交，旨在证明其对SMA患者的临床获益风险比。
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重新递交申请说明企业已针对EMA此前提出的安全性顾虑补充了数据，对从事罕见病新药研发的企业具有参考意义——尤其在应对监管机构对肌肉疾病用药安全性关注的策略上。
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正文
10月8日，Scholar Rock公司宣布，已重新向欧洲药品管理局（EMA）提交Isembyld（apitegromab-mstn）注射剂的上市许可申请（MAA），用于儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。
图片来源：Scholar Rock公司官网
此次重新提交是在与EMA持续沟通后作出的调整。新版MAA纳入了替代的灌装-完工设施，取代了此前位于印第安纳州的Catalent工厂。该替代设施也是支持该药物在美国获批上市的同一生产地点。
此前，由于Catalent印第安纳工厂存在药品生产质量管理规范（GMP）合规问题，Scholar Rock于2026年8月向人用药品委员会（CHMP）通报，撤回了此前的欧洲上市许可申请。随着替代设施被纳入新版MAA，公司预计CHMP将在2027年上半年出具审评意见。
2026年9月，美国FDA已批准Isembyld（apitegromab-mstn）上市，用于2岁及以上、正在接受SMN2靶向治疗的SMA儿童和成人患者。该药是全球首款直接靶向肌肉流失的SMA治疗药物，可与现有SMN2靶向疗法协同作用，覆盖疾病中肌肉功能持续下降这一关键环节。
SMA是一种严重的罕见遗传性神经肌肉疾病，属常染色体隐性遗传病。疾病源于中枢神经系统病变，患者运动神经元发生退行性损伤，进而出现进行性肌无力、肌肉萎缩，病情持续进展加重。
文章来源：Scholar Rock Resubmits Apitegromab Marketing Authorisation Application (MAA) to European Medicines Agency (EMA) for Treatment of Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA) - Scholar Rock, Inc.
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