中因科技基因治疗药物哌普锐基注射液申报上市获受理
国内又一款基因治疗药物申报上市
摘要
2026年8月25日，国家药监局药审中心（CDE）官网显示，北京中因科技申报的基因治疗药物哌普锐基（ZVS101e）注射液上市申请已获受理。该产品为国内又一款申报上市的基因治疗药物，具体适应症尚未公布，但业界推测可能针对遗传性眼科疾病。后续审评进展值得关注。
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基因治疗药物申报上市是行业重大节点，建议注册与BD团队追踪其审评路径和适应症，提前研判技术要求和市场格局，为自身管线布局提供参考。
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2026年8月25日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网信息显示，北京中因科技股份有限公司（以下简称“中因科技”）申报的哌普锐基（ZVS101e）注射液上市申请已获受理。
公开资料显示，ZVS101e主要用于治疗结晶样视网膜变性（Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD）。BCD属于遗传性视网膜病变范畴的常染色体隐性遗传病，CYP4V2是其目前唯一被确认的致病基因。该病在中国约有6万至14万名患者，是导致工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。其中，大部分患者在20至30岁发病，初期表现为夜盲，随着病情进展，中心视力逐渐下降，视野缩窄，通常在40岁左右就会成为法定盲人。由于眼底会出现黄白色闪光结晶样物质沉积，且目前全球范围内无有效的治疗手段，基因治疗成为了这些患者唯一的希望。
针对这一临床痛点，ZVS101e采用了精准的基因替代治疗策略。该药物由北京大学第三医院眼科杨丽萍课题组与中因科技合作开发，其核心是构建rAAV2/8-hCYP4V2载体，通过视网膜下超微量注射的方式，将正常的CYP4V2基因递送至患者视网膜细胞，以弥补因基因突变导致的蛋白功能缺失。这种治疗方式旨在阻止视力的进行性下降并提升视力，且只需一次给药，便有望让患者获得长期的治疗受益。
据介绍，该药物项目于2021年3月完成知识产权转化，同年8月获得美国FDA孤儿药资格认证，并在2022年12月分别获得中美两国的I/II期临床试验许可，成为全球首个进入临床阶段的BCD基因治疗产品。截至目前，ZVS101e共完成了4项临床试验，包括2项研究者发起的临床试验（IIT）和2项注册临床试验，总计入组患者接近100例。
多项临床试验的数据验证了该药物的有效性与安全性。结果显示，超过90%的患者在接受治疗后视力得到提升，平均提升了12.9个ETDRS字母，其中有50%的患者视力显著提升达到15个字母以上。在安全性方面，患者出现的不良事件多为1至2级，通常无需特殊治疗即可自愈，或通过激素治疗后痊愈。随着此次上市申报获受理，这款有望填补全球BCD治疗空白的创新药，正加速走向临床惠及患者。
E.N.D
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