罕见病治疗药物研发进展与先进疗法应用前景综述

摘要

本文综述了罕见病治疗药物的研发进展，涵盖基因治疗、细胞治疗、RNA疗法等先进治疗技术的应用现状与前景。文章梳理了国内外罕见病药物研发的关键技术路径与临床转化趋势，为相关从业者提供参考。