miR-124增强剂新药计划今年递交NDA，募资超62亿元

当地时间 7 月 6 日，Abivax 宣布完成在美国承销的公开发行 736 万股美国存托股份（ADSs），总毛收入约为 9.20 亿美元（约合 62.48 亿元人民币）。这次发行的规模从 6 月底计划的 6 亿美元增加到现在的 9.2 亿美元，实现超额募资。

Abivax 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发利用人体自然调节机制来稳定慢性炎症疾病患者免疫反应的疗法。Abivax 总部位于法国和美国，其领先候选药物 obefazimod (ABX464) 目前正处于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的 3 期临床试验阶段。 

Obefazimod 是一款口服、增强 miR-124 表达的 HIV RNA 剪接调节因子（一种小分子化合物），在研适应症主要针对溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）等炎症性肠病（IBD）。 

从作用机制来看，obefazimod 通过结合帽结合复合物（CBC），诱导长非编码 RNA 剪接并特异性上调 miR-124 表达，进而启动抗炎级联反应。与传统生物制剂需注射给药不同，其口服特性显著提升患者依从性。 

上个月底，Abivax 公司宣布 obefazimod 的Ⅲ期临床 ABTECT 维持试验阳性结果，在难治性溃疡性结肠炎患者中展现出显著的临床获益，并进一步充实了 3 期维持期安全性数据库。Part 2 阳性结果显示： 

• 在持续接受 50 mg 治疗至第 44 周时，37.2% 的诱导治疗无应答患者实现了临床缓解，34.5% 实现了内镜缓解； 

• 剂量增加至 obefazimod 50 mg，使 45.5% 在 ABTECT 维持试验 Part 1 复发患者重新获得临床缓解，支持了一种实用的剂量递增策略，以随时间推移重新获得并维持疾病控制； 

• 安全性方面，在整合的 2 期和 3 期 UC 项目中，所有活性药物队列的非黑色素瘤皮肤癌（NMSC）之外恶性肿瘤暴露调整发生率（EAIRs）分别为 0.35 例/100 患者年（PYs）和 0.64 例/100 患者年；NMSC 的 EAIR 分别为 0.59 例/100 患者年和 0.64 例/100 患者年。以上数据均与预期的 UC 背景发病率一致；

• 在 ABTECT 维持试验 Part 2 中，所有活性药物队列的 NMSC 之外恶性肿瘤的 EAIR 分别为 0.48 例/100 患者年和 0.69 例/100 患者年；NMSC 的 EAIR 分别为 0.95 例/100 患者年和 0.69 例/100 患者年。以上数据均与预期的 UC 背景发病率一致。 

Abivax 报告显示，Obefazimod 在所有 UC 疗法中达到了最高的内镜缓解率。

Abivax 公司表示，ABTECT 维持试验 Part 2 的结果扩展了支持计划中的 obefazimod 治疗 UC 新药申请（NDA）的整合临床数据集。公司仍按计划于 2026 年第四季度向美国 FDA 提交 NDA。 

值得一提的是，此前在去年 7 月，Abivax 公布了 obefazimod 治疗 UC 的诱导（ABTECT-1/ABTECT-2）试验顶线数据。结果显示，obefazimod 50 mg 组第 8 周的临床缓解率分别为 21.7% 和 19.8%（安慰剂组分别为 2.5% 和 6.3%）。这一结果令 Abivax 股价单日暴涨 400%，市值突破 40 亿美元。 

今年 3 月，法国媒体《La Lettre》曾传言，礼来、阿斯利康超 150 亿美元竞购该公司。Abivax 于 2013 年成立，2015 年在巴黎泛欧交易所完成 IPO，2023 年又在纳斯达克通过发行 ADS 上市。现在该公司市值超过 114 亿美元，但「令人感到震惊」的是，这家公司只有 obefazimod 这么一条管线在研。 

科普：2024 年 Victor Ambros 和 Gary Ruvkun 因发现微小 RNA（microRNA，简称 miRNA）及其在基因表达调控中的关键作用而获得诺贝尔生理学或医学奖。他们的研究揭示了 miRNA 是一类长度约为 22 个核苷酸的非编码 RNA 分子，通过与靶 mRNA 的 3' 非翻译区不完全互补配对结合，抑制 mRNA 的翻译过程或促使其降解，从而在转录后水平调控基因表达。这一发现揭示了基因表达调控的新机制，为理解细胞分化、发育及疾病发生机制提供了重要线索。   

参考资料：

1.Abivax 公司官网

2.其他网络公开信息

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