FDA批准Ionis首个solo神经学药物zilganersen

美国FDA批准Ionis Pharmaceuticals的siRNA药物zilganersen用于治疗Alexander病（AxD），这是Ionis首次以独立身份获得神经学适应症审批。Zilganersen靶向GFAP mRNA，可显著降低中枢神经系统中致病性GFAP蛋白积累，适用于所有基因型AxD患者。该药此前获FDA快速通道、孤儿药及突破性疗法认定。