杜氏肌营养不良的 exon-skipping 疗法：FDA 罕见病目标的试金石

STAT+: In Duchenne muscular dystrophy, a promising therapy is available to a fortunate few

发布于 2026/10/7 16:30:00（北京时间）

摘要

STAT+ 2026年10月7日发文指出，exon-skipping 药物（如针对特定突变的 DMD 治疗）仅惠及少数幸运患者，成为 FDA 推动罕见病治疗目标的关键检验案例。该文章聚焦于 FDA 对孤儿药及基因疗法可及性的政策反思。

FDA 罕见病审评改革直接影响全球基因疗法监管路径。中国 NMPA 近年推进类似 exon-skipping 疗法的审批需参考 FDA 标准。建议关注 DMD 疗法临床试验数据提交进展。

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