FDA罕见儿科审评券拟永久化，众议院跨党派议员提案
一张券价值上亿，FDA罕见儿科审评券拟永久化
摘要
美国众议院六名跨党派议员近日联合提出法案，拟将FDA罕见儿科疾病优先审评券（PRV）计划永久化。当前PRV计划需定期续期，存在政策不确定性；若法案通过，PRV将不再面临到期重续问题。PRV可在获批后用于另一款药物的优先审评，市场交易价值可达数亿美元，是激励罕见病药物研发的重要政策工具。
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PRV永久化将显著降低政策不确定性，利于企业制定长期研发策略和PRV交易规划。对中国药企而言，需持续关注法案进展，若通过，可为儿科适应症开发或PRV收购提供稳定预期，建议提前布局相关品种。
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正文
FDA 的罕见儿科疾病优先审评券（PRV）计划，可能不用再每隔几年重续一次了。
近日，美国众议院的六名跨党派议员联合提出一项法案，拟将 FDA 的罕见儿科疾病优先审评券（PRV）项目永久化，旨在为药物研发企业提供更稳定的长期预期，鼓励投入儿童罕见病治疗药物研发。
目前该法案已获得 NORD、Rare Foundation、Biotechnology Innovation Organization 以及 Rare Disease Company Coalition 的支持。
这个计划于2012 年设立。企业在研疗法需要先拿到 FDA 的罕见儿科疾病认定，最终获批后才能领到一张优先审评券。留着自己用，下一款产品的审评周期可以从 10 个月缩短到半年；转手卖掉也行，近年单张成交价多在 1 亿至 2 亿美元之间。
这份提案出台的背景是一次已经发生的断档。该计划曾在 2024 年 12 月至 2026 年 2 月间失效，直到今年 2 月才随联邦综合拨款法案恢复。Rare Disease Company Coalition 表示，断档期间约有 200 项在研疗法面临拿不到优先审评券的风险，对应的潜在再投资能力损失超过 40 亿美元。
按提案方公布的数据，计划设立至今已帮助 47 种罕见儿科疾病的疗法上市，其中只有 4 种在项目启动前就有 FDA 获批疗法。FDA 至今发出 63 张券，九成以上给了此前没有获批疗法的适应症。
文章来源：Bipartisan House Bill Seeks Permanent Rare Pediatric Disease Voucher Program - Global Genes
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