国内首款AAV基因药物首单落地，镁信健康创新支付结算模式

近日，国内首款自主研发的腺相关病毒（AAV）载体血友病B基因治疗药物——信玖凝®（波哌达可基注射液）顺利完成全国首张处方落地，首位患者已顺利完成单次输注治疗，术后凝血因子Ⅸ活性水平得到显著提升，顺利达到临床预防出血的治疗标准。对于国内血友病B患者而言，这不仅意味着一种新的治疗选择真正走进临床，也意味着曾经需要长期、规律输注凝血因子进行疾病管理的治疗模式，开始迎来新的变化。

从药物进入临床，到患者真正完成治疗，中间还隔着支付、结算、就医流程以及长期随访等一系列重要环节。此次信玖凝®全国首方落地的背后，镁信健康作为独家合作保障方，全程参与患者入院治疗、费用减负、流程对接及长期随访保障，尝试解决的正是这些“最后一公里”的问题。

血友病B为先天性凝血因子Ⅸ缺乏症，属于罕见遗传性出血性疾病。患者因体内凝血因子缺失，易发生反复关节、肌肉出血，严重时可引发颅内出血，长期反复出血还会导致关节畸形、功能受损，对患者生活质量造成严重影响。

长期以来，国内中重度血友病B患者主要依靠频繁静脉输注凝血因子进行替代治疗，需要终身规律性用药，治疗频次高、长期管理压力大，是临床长期存在的治疗痛点。

波哌达可基注射液（信玖凝®）由信念医药研发，是国内首款获批上市的血友病B基因治疗药物，用于中重度血友病B成年患者。相较于传统替代疗法，该药物的核心治疗优势在于单次静脉输注即可实现长效治疗效果，通过AAV载体将正常凝血因子Ⅸ基因导入患者体内，促使机体自主持续合成凝血因子，稳定提升并长期维持凝血因子活性，有望帮助患者摆脱终身频繁输注的治疗模式，大幅优化长期疾病管理方式。

本次接受全国首方治疗的患者整体用药过程顺利，术后相关疗效指标改善明显，达到预期治疗目标。后续，该患者还将进入长期疗效与安全性规范随访阶段，持续观察治疗效果，也为未来更多患者的临床应用积累真实世界诊疗经验。

基因治疗的一次性治疗费用较高，这也是很多患者和家庭在面对这类创新疗法时最直接的顾虑。但如果只看一次治疗的绝对金额，也很难完整衡量一款基因治疗的长期经济负担。以传统治疗方式来看，在医保和慈善援助等支持之后，血友病B患者仍需要承担持续性的治疗费用。按照目前相关患者治疗情况，年均自费费用约为5万至7万元。随着治疗周期不断拉长，患者需要面对的并不是一次性的支出，而是持续多年的治疗与疾病管理成本。

因此，对于基因治疗而言，真正需要解决的问题并不只是“药品价格是多少”，而是如何让患者能够跨过一次性支付门槛，并在治疗过程中获得完整、连续的保障。

这也是此次信玖凝®首方落地中，一个容易被药物本身的创新性掩盖，却同样重要的变化：在药物进入临床的同时，围绕患者治疗所需要的费用保障、支付结算和全周期服务，也同步搭建起来。

针对创新基因疗法一次性支付压力大、诊疗流程复杂以及长期随访要求高等现实问题，镁信健康联合信念医药，为接受信玖凝®治疗的患者搭建了专属落地保障体系。这套体系并非简单的费用减免，而是围绕患者真正完成一次治疗所需要经历的完整流程，从支付、结算到患者服务三个环节提供支持。

首先是支付端。双方整合多方资源，搭建多元化支付与患者援助体系，通过定制化援助方案降低患者一次性治疗的自付压力。与此同时，项目还创新引入疗效保险机制，将支付保障与临床疗效相结合。在患者承担高额一次性治疗费用的同时，通过保险机制进一步降低患者及家属对于治疗效果不确定性的顾虑，让创新疗法的支付保障从单纯“降低价格”，进一步延伸到“降低治疗风险”。

其次是结算端。对于高值创新药而言，即使患者最终能够获得援助，一次性筹措大额资金、完成支付，再通过传统方式进行后续报销，仍然可能成为实际治疗过程中的一道门槛。此次项目落地专属特药直付服务，患者无需先行筹措全部大额药费，即可实现个人自费部分与患者援助部分的一站式直付结算。支付环节被进一步简化，患者和家属不需要把大量精力耗费在资金筹措和繁琐的结算流程上，可以更加专注于治疗本身。

最后是患者服务端。基因治疗并不是简单地“打一针”那么简单。从治疗前评估筛查、就诊资料准备，到入院用药，再到治疗后的长期疗效与安全性随访，患者需要经历一系列专业且复杂的医疗流程。对此，镁信健康配套提供全流程诊疗服务支持，覆盖治疗前评估筛查、就诊资料对接、入院用药协助以及术后长期随访等环节，协助患者及家属梳理诊疗流程、完成术前筛查与资料准备，让患者从“找到药”到“完成治疗”，再到“持续随访”，获得更加连续的服务支持。

此次信玖凝®全国首方落地，是国内罕见病创新药从研发、获批走向真实临床应用的重要一步。与此同时，支付保障、直付结算和患者全周期服务同步落地，也意味着创新药的“可及性”正在从单一的药品问题，逐渐变成一个需要药企、医疗机构、保险及专业服务平台共同解决的问题：当真正适合自己的创新治疗出现时，能够有人帮助他们解决费用、流程和治疗后的长期管理问题，让一款创新疗法真正从药品说明书走进真实的患者生活。

此次信玖凝®全国首方的落地，正是这一过程的一次实践。未来，信念医药将持续推进罕见病基因治疗领域的创新疗法研发与临床应用；镁信健康也将继续发挥在创新支付和患者全周期服务方面的能力，探索更加多元的患者保障方案，进一步降低创新疗法从“获批上市”到“患者可及”之间的现实门槛，让更多符合条件的血友病B患者能够获得新的治疗选择。

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