专家呼吁罕见病证据模型亟待现代化

摘要

RAPS监管聚焦报道，专家在讨论中强调罕见病领域现有证据模型已不适应当前研发需求，提出应更新审评标准，引入真实世界数据和新型统计方法，以加速罕见病疗法开发与审批。讨论聚焦于如何平衡证据严格性与患者可及性，涉及监管科学、临床终点选择及利益相关方协作等关键议题。