大冢制药ALS药物3期达终点，拟申请FDA加速审批

Otsuka heads to FDA as Ionis-partnered ALS drug hits primary phase 3 endpoint

发布于 2026/9/22 20:00:00（北京时间）

摘要

大冢制药与Ionis Pharmaceuticals合作开发的肌萎缩侧索硬化症（ALS）候选药物在3期临床试验中达到主要终点。此次成功使双方具备与美国FDA开展加速审批对话的条件，有望为这一严重神经退行性疾病患者提供新治疗选择。

ALS属罕见重症，加速审批通道是其商业化关键路径。注册团队应同步启动CMC资料整合、与FDA EOP2沟通准备，并提前规划上市后安全性验证研究方案，以确保加速获批后满足监管要求。

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