Tegsedi

摘要

Tegsedi是一种用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的药物，该疾病会导致神经损伤和器官功能障碍。Tegsedi通过靶向RNA干扰技术，减少异常蛋白质的产生，从而缓解症状和延缓疾病进展。该药物已在全球多个国家获得批准，对患者的生活质量有显著改善。