Scholar Rock首获FDA批准用于SMA肌肉流失治疗的药物Isembyld

STAT+: Scholar Rock wins FDA approval for first drug to target SMA muscle loss

发布于 2026/9/12 07:30:21（北京时间）

摘要

美国FDA已批准Scholar Rock公司开发的Isembyld（iskobervozen），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）相关肌肉流失。这是首款针对SMA肌肉流失机制的创新药物，III期临床试验显示，联合SMN2靶向药物使用，年轻患者经一年治疗后运动功能显著改善。

Isembyld作为SMA领域首款靶向肌肉流失的新机制药物获批，有望改写SMA治疗格局。对国内从事神经肌肉疾病药物研发的企业具有战略参考价值，建议关注其临床数据及联合用药方案。

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