婴儿型庞贝病患儿超说明书应用阿糖苷酶α药学监护1例

摘要

《中国医院药学杂志》发表个案报告，报道婴儿型庞贝病患儿超说明书使用阿糖苷酶α（酶替代疗法）的药学监护实践。文章围绕剂量调整、不良反应监测、疗效评估等环节展开，反映罕见病超说明书用药的临床试验与上市后管理难点。