IQVIA发布生命科学大模型在患者级数字孪生模拟中的应用分析
IQVIA生命科学大模型（LSM）在患者级模拟中的应用--数字孪生
摘要
IQVIA艾昆纬于2026年8月发布文章，介绍其生命科学大模型（LSM）在患者级模拟（数字孪生）中的应用。该方法利用真实世界数据、机器学习和大模型技术，为罕见病、单臂研究及招募困难场景提供传统研究设计的补充，或有助于优化临床试验设计。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
对药企临床研发负责人，数字孪生作为新兴模拟方法可能影响未来试验设计和监管沟通，建议关注其验证证据和监管认可进展。
五维评分
正文
导 读
随着真实世界数据、机器学习和大模型技术的发展，数字孪生（Digital Twin）等患者级模拟方法逐渐受到关注。对于罕见病、单臂研究及招募困难的研究场景，这些方法可作为传统研究设计的补充。
监管实践中，FDA（美国食品药品监督管理局）已出现支持数字孪生相关方法的案例 [1]。FDA公开的匿名审评案例显示，其对人工智能生成数字孪生+协变量调整的方法用于Ⅱ期探索性分析无异议，并认为有可能成为Ⅲ期主要分析方法（该方法可降低治疗效应方差，从而减少安慰剂组样本量）[2]。EMA（欧洲药品管理局）则于2022年正式认定数字孪生关联的核心统计方法PROCOVA，将其视为可用于连续结局Ⅱ期和Ⅲ期随机试验主要分析的统计方法 [3]。这些案例表明，相关方法已在特定情境下进入监管实践。
本文基于IQVIA白皮书，介绍相关概念与技术路径，并探讨IQVIA LSM在患者结局模拟、数字孪生及合成孪生体构建中的应用。白皮书全文获取方式见文末联系人。
核心概念及其关系
外部对照基于真实观察，合成对照基于模型估计，数字孪生强调患者级动态模拟，而合成数据侧重于数据生成与隐私保护。
外部对照（External Comparator）：
真实患者，真实结局
合成对照（Synthetic Control）：
真实患者，模型预测结局，队列比较
数字孪生（Digital Twin）：
患者映射，动态模拟
合成孪生体（Synthetic Twin）：
数字孪生 ，汇总形成对照
合成数据（Synthetic Data）：
人工生成，用于开发与测试
外部对照与合成对照的主要构建路径如下图所示：
图1：外部对照构建方法、相关术语与数据来源的概念关系
不同证据路径的成熟度与审查重点如表1所示。表中的“成熟度”指相关证据的积累程度，不是对方法优劣的排序。[4,5,6]
表1：不同外部对照证据路径的成熟度及主要关注点
IQVIA LSM在患者级模拟中的作用
IQVIA LSM的具体应用实例如下图所示：
图2：IQVIA LSM支持数字孪生与合成孪生体的路径
注：根据IQVIA白皮书及相关演示材料整理，为功能定位示意，不代表具体技术架构。
IQVIA LSM基于多源数据实现患者长期轨迹建模和跨任务应用，并结合IQVIA在真实世界数据和临床研究的积累，将研究设计和模型开发深度结合，为生命科学研究提供患者级模拟的基础模型。
表2：不同模型类型在数字孪生中的作用定位
注：表中比较基于典型模型定位及IQVIA现有材料，仅作说明定位，不代表独立验证的性能评价。三类模型承担的任务不同，可在实际系统中协同使用。
//
结语：从患者模拟到临床研究证据
数字孪生可在患者层面模拟不同治疗情景。IQVIA LSM依托真实世界数据、临床试验、生物医学知识和研究治理方面的积累，有望降低患者级轨迹建模和多源数据整合成本，提升数字孪生的可扩展性与复用性。需要强调的是，数字孪生和合成孪生体仍处于快速发展阶段，监管实践有限，其证据价值仍取决于具体应用场景、数据质量，研究设计和外部验证结果等综合评价。
[1] U.S. Food and Drug Administration. CDER Drug Approvals That Used Real-World Evidence: Gamifant (Emapalumab-lzsg), BLA 761107. FDA; 2025.
[2] Liu Q. Artificial Intelligence/Machine Learning: The New Frontier of Drug Development & Regulation. REdI Annual Conference; May 30, 2024. U.S. Food and Drug Administration. Slides 17–19.
[3] European Medicines Agency, Committee for Medicinal Products for Human Use. Qualification Opinion for Prognostic Covariate Adjustment (PROCOVA™). EMADOC-1700519818-907465. September 20, 2022. pp. 2–4.
[4] Arbuckle L, Shankar R, Heidt J. Digital “Twinning”: How Foundation Models are Transforming Digital Patient Simulation. IQVIA Insight Brief. 17 July 2026.
[5] Austin PC. Balance Diagnostics for Comparing the Distribution of Baseline Covariates between Treatment Groups in Propensity-Score Matched Samples. Statistics in Medicine. 2009;28(25):3083-3107. doi:10.1002/sim.3697.
[6] U.S. Food and Drug Administration. Considerations for the Design and Conduct of Externally Controlled Trials for Drug and Biological Products: Draft Guidance for Industry. February 2023.
[7] IQVIA. IQVIA and NVIDIA Collaborate to Transform Healthcare and Life Sciences Through Advanced Agentic AI Solutions. Press release. 13 January 2025.
推荐阅读
更多详情，敬请垂询：
谢洋 博士
IQVIA艾昆纬副总裁、亚太区医学事务与真实世界研究负责人
yang.xie@iqvia.com
陈灿
IQVIA艾昆纬大中华区真实世界数字化技术负责人
can.chen@iqvia.com
朱彤
IQVIA艾昆纬大中华区真实世界高级数据科学家
tong.zhu@iqvia.com
声明
原创内容的最终解释权以及版权归IQVIA艾昆纬中国所有。如需转载文章，请发送邮件至iqviagcmarketing@iqvia.com。
