全球首款通用型iPSC-DAP疗法亮相国际峰会，聚焦产业化落地

本届峰会探讨的议题，反映了行业当前面临的核心瓶颈。会前行业观察指出，制造环节已经不再是开发后端配套环节，而是决定iPSC疗法开发周期的核心约束。规模化生产、可重复性、工艺参数与产品质量的对齐、CMC与临床数据的衔接等问题的优先级正在快速上升，成为全球iPSC企业共同面临的核心挑战。行业关注点从获得初步积极临床信号转向可重复、可验证的规模化临床获益。

在这一背景下，中盛溯源携全球首款“通用型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（iDAP）疗法NCR201亮相峰会，分享“通用型”细胞疗法在帕金森病治疗领域的临床转化进展。 

临床深度解析：从数据到产业化逻辑

峰会上，中盛溯源新药开发副总裁焦璐琰博士在“临床深度解析”环节作首场报告，围绕《推进低免疫原性iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（NCR201）产品在帕金森病领域的临床转化》主题，从规模化CMC体系、长期有效性和注册临床试验安全性三大维度，系统分享了NCR201的最新进展。

依托免疫通用型设计，NCR201适用于更广泛的帕金森病患者群体，大幅提升了治疗的可及性；同时，“通用型”设计能够支撑产品的标准化批量生产，实现产品质量稳定可控、批次均一，为后续商业化落地筑牢产业化基础。

除产业化优势之外，NCR201的治疗逻辑同样值得关注。不同于传统药物仅能短暂补充多巴胺，该疗法的创新性在于，通过将iPSC定向诱导分化的多巴胺能神经前体细胞植入脑内，直接补充患者丢失的多巴胺能神经元。经过多轮迭代创新，大幅提升了移植后多巴胺能神经元的占比，更加安全可靠且起效更快，有望实现更快、更稳定的黑质-纹状体系统多巴胺功能再生。在研究者发起临床试验（IIT）中，观察到长期有效性与生物学活性。

I/II期临床试验数据显示，NCR201在多例中晚期帕金森病患者中展现出良好的安全性、耐受性以及初步疗效趋势。接受移植后，多名患者“关期”改善、多巴胺功能PET-CT信号显著新增，以及口服多巴类药物剂量下降，展现出“逆转性”改善趋势。

本次报告并未局限于单一临床数据披露，而是同步呈现了NCR201清晰的产业化逻辑：依托可规模化的CMC体系支撑开发路径，以通用型低免疫原性设计拓宽临床适用范围，用迭代优化的定向分化工艺提升目标细胞占比，回应了行业规模化生产、质量稳定均一的共性难题。

当前，全球监管机构对iPSC衍生细胞治疗产品的效价定义与验证、工艺变更可比性、CMC与临床数据整合提出更为精细的要求，iPSC治疗领域正由技术探索逐步迈向产业落地。本次峰会的分享，将临床数据与产业化体系相结合，为iPSC疗法的临床转化积累了实践经验。

关于中盛溯源

作为国内最早布局iPSC技术产业化的企业之一，中盛溯源围绕iPSC核心技术，布局抗炎与组织修复、再生医学和免疫疗法三大医学领域，已陆续将iPSC衍生3种功能细胞（iMSC、iDAP、iNK）的多条产品管线推动至注册临床试验阶段。

除NCR201外，公司针对膝骨关节炎、激素难治性aGvHD的iPSC衍生细胞治疗产品已处于注册临床Ⅱ期，面向间质性肺病以及两个血液瘤适应症的iPSC衍生细胞治疗产品处于注册临床Ⅰ期阶段。

未来，公司将持续深耕iPSC技术，加速推进iPSC衍生细胞治疗产品的临床转化与商业化落地，为全球患者提供更有效、更可及的治疗选择。