药药创新 · 公众号
10月4日 17:52 · 阅读约 11 分钟
药创新· CN精选59分
跨国药企一周投入超百亿美元引进中国创新药
创新药周报｜跨国药企一周掏出超百亿美元，买的都是中国创新药
发布于 2026/10/4 17:52:39（北京时间）
摘要
过去一周，阿斯利康以20亿美元入股Summit押注依沃西单抗，诺华最高以77.75亿美元引进艾博生物mRNA管线，默沙东以4亿美元首付款推进临床前项目合作。跨国药企密集投资中国创新药，涉及ADC、mRNA等多技术平台，体现中国创新药国际化加速趋势。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
BD负责人需关注大型License-out交易背后的临床数据要求和监管路径规划。依沃西与K药头对头数据已验证临床价值，后续海外申报节奏及中美欧同步策略值得追踪。
正文
过去一周，跨国药企为中国创新药掏出真金白银：阿斯利康出资20亿美元入股Summit，押注“击败过K药”的依沃西；诺华最高77.75亿美元引进艾博生物的mRNA管线；默沙东以4亿美元首付款——全球临床前资产对外授权的最高纪录——买断一款中国KRAS分子胶。获批端同样热闹：全球首款CELMoD药物艾泊度胺在华获批，“K药”皮下注射剂型1分钟即可完成给药，唯一获批的非共价BTK抑制剂匹妥布替尼拿下FDA一线适应症。此外，辉瑞口服白癜风新药Ⅲ期数据出炉。
“药创新”综合整理
■ 礼来三代BTK抑制剂匹妥布替尼获FDA批准用于初治CLL/SLL一线治疗
当地时间10月2日，礼来宣布，美国FDA已批准其非共价BTK抑制剂匹妥布替尼（pirtobrutinib）的一项新适应症，用于治疗无已知17p缺失的初治成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。这意味着匹妥布替尼可作为适宜患者的一线治疗选择。匹妥布替尼是目前唯一获批的非共价BTK抑制剂。此次批准基于Ⅲ期临床试验BRUIN CLL-313（NCT05023980）的主要分析结果，该结果已于2025年12月在美国血液学会（ASH）年会上公布，并发表于《临床肿瘤学杂志》。该研究是首个在无17p缺失的初治CLL/SLL患者中评估非共价BTK抑制剂的前瞻性随机Ⅲ期研究，共入组282例患者，按1:1随机接受匹妥布替尼或苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）治疗。数据显示，中位随访28个月时，经独立审查委员会（IRC）评估，匹妥布替尼组的无进展生存期（PFS）显著优于BR组（HR=0.20，95% CI：0.11–0.37；p<0.0001）。匹妥布替尼组中位PFS尚未达到，BR组为33.5个月。IRC评估的客观缓解率（ORR）方面，匹妥布替尼组为94%，BR组为81%。安全性方面，在接受匹妥布替尼治疗的患者中：不良反应导致3.6%的患者减量、4.3%的患者永久停药；28%的患者发生严重不良反应，其中肺炎占5%。房颤或房扑发生率为1.4%，整体安全性与既往各治疗阶段的研究结果一致。此外，匹妥布替尼此前已获批用于既往接受过共价BTK抑制剂治疗的复发/难治性CLL/SLL，以及至少接受过两线系统治疗（含BTK抑制剂）的复发/难治性套细胞淋巴瘤（后者为加速批准）。据悉，礼来目前正在开展多项匹妥布替尼针对CLL/SLL的Ⅲ期研究。■ MRD完全缓解率翻倍！百时美施贵宝新型蛋白降解剂获批上市9月30日，国家药监局（NMPA）官网显示，百时美施贵宝（BMS）的盐酸艾泊度胺胶囊（Iberdomide，商品名：赞赋）附条件批准上市，该药联合达雷妥尤单抗和地塞米松适用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。Ⅲ期EXCALIBER-RRMM研究评估了Iberdomide联合达雷妥尤单抗和地塞米松对比达雷妥尤单抗联合地塞米松和硼替佐米治疗复发性或难治性MM患者的疗效和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）和微小残留病变（MRD）阴性完全缓解（CR）率。结果显示，中位随访16个月时，Iberdomide组的MRD阴性CR率显著高于对照组（41% vs 21%）。2025年12月，Iberdomide被CDE纳入优先审评；2026年8月，FDA加速批准Iberdomide上市，用于联合达雷妥尤单抗和地塞米松治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。Iberdomide是FDA批准的首款Cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）药物。■ 1-2分钟内完成给药！默沙东帕博利珠单抗皮下注射剂型在国内获批上市9月28日，国家药监局（NMPA）官网显示，默沙东的帕博利珠单抗注射液皮下注射剂型（MK-3475A）在国内获批上市，覆盖19项实体瘤适应症，是中国境内首个且目前唯一获批的皮下注射剂型PD-1抑制剂。该制剂可以每3周注射1次（1分钟内完成给药），也可以每6周注射1次（2分钟内完成给药），比需要静脉输注30分钟完成给药的静脉注射制剂更节省时间且便利，并且还可以选择大腿或腹部注射，避开肚脐周围5厘米的区域。2024年11月，默沙东宣布关键性Ⅲ期MK-3475A-D77研究取得了积极结果。该研究是一项随机、开放标签临床试验（n=377），评估了帕博利珠单抗皮下注射剂MK-3475A与帕博利珠单抗静脉注射剂Keytruda相比，联合化疗用于转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者一线治疗的药代动力学（PK）、疗效和安全性。研究的双重主要终点分别是：首个给药周期内帕博利珠单抗的药时曲线下面积（AUC）以及稳态时测得的帕博利珠单抗给药最低浓度（Ctrough）。次要终点包括其他PK参数、疗效性指标（包括客观缓解率、缓解持续时间、无进展生存期和总生存期）和安全性终点。研究结果显示：与静脉注射给药的Keytruda联合化疗相比，皮下注射给药的MK-3475A联合化疗在首个给药周期内，帕博利珠单抗的AUC暴露量显示出非劣效性，且在之后的稳态下测得的帕博利珠单抗谷浓度（Ctrough）也显示出非劣效性。在描述性疗效分析中，皮下注射制剂组和静脉注射制剂组的客观缓解率（ORR）相似（45% vs 42%），无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）没有显著性差异。安全性方面，两组的安全性基本一致。10月2日，辉瑞在2026年欧洲皮肤病与性病学会（EADV）年会上公布了利特昔替尼（ritlecitinib，商品名：乐复诺）治疗非节段性白癜风（NSV）的两项Ⅲ期研究（TRANQUILLO和TRANQUILLO 2）数据。TRANQUILLO研究纳入了607例12岁及以上活动性或稳定型NSV患者，TRANQUILLO 2则纳入了1567例活动性或稳定型NSV成人患者。研究的主要终点均为治疗第52周达到全身白癜风面积指数（T-VASI）评分至少降低50%（T-VASI 50）的患者比例和面部白癜风面积指数（F-VASI）评分至少降低75%（F-VASI 75）的患者比例。结果显示：1）在TRANQUILLO研究中，利特昔替尼（50mg）组和安慰剂组分别有8.98%和1.98%的患者达到T-VASI 50，12.47%和2.48%的患者达到F-VASI 75；2）在TRANQUILLO 2研究中，利特昔替尼（100mg）组和安慰剂组分别有13.02%和2.40%的患者达到T-VASI 50，21.86%和2.40%的患者达到F-VASI 75。辉瑞计划基于该数据提交利特昔替尼用于成人非节段性白癜风的全球监管申请。利特昔替尼是一种口服JAK3/TEC激酶家族双通道抑制剂，通过与JAK3特有的残基CYS-909共价相互作用实现JAK同工酶选择性抑制。与第一代泛JAK抑制剂相比，该药在降低毒性方面更有优势。2023年，利特昔替尼相继在美国、欧洲和中国获批上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人重度斑秃。10月2日，艾博生物宣布已与诺华达成推进RNA疗法的授权及许可选择权协议。该协议包括授予诺华对艾博重点管线ABO2203的全球独家许可权，以及基于艾博生物专有RNA平台开发其他潜在项目的独家许可选择权。ABO2203是一款创新mRNA编码CD19xCD3 T细胞衔接器（TCE），有望重塑自身免疫性疾病的治疗格局。该项目旨在通过mRNA引导体内内源性生成TCE，实现B细胞重置。此方法提供了高度差异化的B细胞耗竭机制，相较于传统重组TCE，有望带来独特优势。根据协议，诺华还将获得数个基于艾博RNA平台开发的新一代治疗管线资产的独家许可选择权。根据协议条款，艾博生物将获得5.75亿美元的首付款。若协议内项目的全部选择权均被行使，在达成约定的开发、监管及商业化里程碑后，艾博生物有资格获得最高约72亿美元的潜在里程碑付款，同时还将获得未来产品销售的潜在分成。在满足惯例交割条件（包括所需的监管审批）后，本次交易将正式生效。■ 20亿美元！阿斯利康战略投资Summit，共同推进依沃西与AZ系列肿瘤产品（含多种ADC）联合疗法全球开发2026年9月29日，康方生物海外合作伙伴Summit Therapeutics宣布，已与阿斯利康达成战略合作：阿斯利康将出资20亿美元对Summit进行战略股权投资，并拟主导推进康方全球首创肿瘤免疫2.0基石药物依沃西联合阿斯利康的Sonesitatug Vedotin（Sone-Ve，CLDN18.2 ADC）用于治疗多种胃肠道肿瘤的临床研究；双方还签署了谅解备忘录，拟进一步推进依沃西与阿斯利康旗下一系列ADC药物及其他抗肿瘤药物联合疗法的临床探索。Sone-Ve是一款潜在全球首创的Claudin 18.2靶向抗体药物偶联物（ADC）。阿斯利康近期公布的CLARITY-Gastric01研究结果显示，Sone-Ve用于二线及以后Claudin18.2阳性晚期胃癌取得了具有统计学显著性且有临床意义的总生存期（OS）改善。依沃西作为全球首创肿瘤免疫2.0基石药物，在一线治疗晚期胆道癌的Ⅲ期HARMONi-GI1研究中（依沃西联合化疗对比度伐利尤单抗联合化疗）同样取得具有统计学显著性且有临床意义的OS获益。两项研究的成果都将在2026年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会主席论坛环节公布。根据协议，临床试验拟由阿斯利康主导发起，双方将各自提供己方药物用于联合疗法研究，共同承担研究费用，并各自保留其对应药物分子的开发与商业化权益。■ 21.3亿美元！默沙东引进思璞锐KRAS G12D(ON)分子胶SPR2015全球权益9月28日，上海思璞锐医药科技有限公司（SciBrunch Therapeutics）与默沙东共同宣布，双方已就在研临床前口服KRAS G12D（ON）抑制剂SPR2015达成全球独家授权协议。据医药魔方统计，这是目前全球临床前资产对外授权交易中首付款最高的一笔。根据协议条款，思璞锐授予默沙东SPR2015在全球范围内开发、生产及商业化的独家权利。思璞锐将获得4亿美元首付款，并有资格获得与多个适应症相关的开发、商业化及其他活动有关的特定里程碑付款。包括首付款在内，本次交易的潜在总价值最高可达21.3亿美元。该交易已完成交割。SPR2015是一款高效、高选择性的新型在研临床前分子胶型KRAS G12D(ON)抑制剂，在多种KRAS G12D突变肿瘤细胞系中展现出纳摩尔级增殖抑制活性，并保持对KRAS野生型的良好选择性。KRAS G12D是人类肿瘤中最常见的致癌性RAS突变，由第12位甘氨酸（G）突变为天冬氨酸（D）所致。该突变使KRAS持续处于活化状态，并持续传递促进细胞增殖和存活的信号。在2026年美国癌症研究协会（AACR）年会上，思璞锐公布的临床前研究结果显示，SPR2015已在多种体内细胞源性及患者源性异种移植（CDX/PDX）模型中作为单药展现出显著的抗肿瘤活性。