华中科技大学团队在Nature Medicine报道in vivo CAR-T治疗多发性骨髓瘤长期随访结果
Nature Medicine：华中科技大学梅恒/胡豫团队报道in vivo CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的长期随访结果
摘要
2026年10月8日，生物世界报道华中科技大学梅恒/胡豫团队在Nature Medicine发表in vivo CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的长期随访研究结果。文章指出，CAR-T疗法虽已改变免疫治疗格局，但受限于制造流程、物流需求及高昂成本，临床可及性仍面临挑战。
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该研究为in vivo CAR-T技术的临床转化提供关键循证依据，涉及细胞治疗产品工艺开发及成本控制路径，对药企研发策略及注册路径规划有参考价值。
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正文
撰文丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
CAR-T 细胞疗法彻底改变了免疫治疗的格局。然而，由于制造限制、物流需求、漫长的等待时间以及高昂的成本，其可及性受到极大制约。
根据美国一项真实世界研究，在登记接受商业化 BCMA 靶向的 CAR-T 细胞疗法的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中，12 个月内累计接受治疗的比例不足 40%，而等待治疗期间的死亡率高达 26%。
in vivo CAR 技术，利用病毒载体或非病毒载体将 CAR 直接递送至人体内的内源性 T 细胞，为 CAR-T 细胞疗法提供了有前景的替代方案，使其从一种个性化、定制化的产品转变为可及性强、现成可用的治疗方式。过去五年中，该领域的临床前研究进展迅速，推动了越来越多注册临床试验的开展。然而，临床数据（尤其是长期疗效数据）仍然非常有限。
ESO-T01 是一种基于纳米抗体靶向、具备免疫屏蔽功能的慢病毒载体，用于体内 T 细胞工程化改造，该载体搭载的是靶向 BCMA 的人源化单域抗体 CAR，由 EsoBiotec（阿斯利康子公司）和普瑞金合作开发。
这些早期临床试验结果凸显了 in vivo CAR-T 细胞疗法克服现有障碍、拓展 CAR-T 在多种疾病中应用潜力的可能性。尽管这些早期临床试验已显示出初步疗效，但长期随访数据对于全面评估其安全性和持久性至关重要。
此前发表于《柳叶刀》的论文，报告了 4 名复发/难治性多发性骨髓瘤患者接受 ESO-T01 治疗的初步安全性和有效性数据，随访时间最长为 3 个月，主要终点包括安全性和耐受性，次要终点则涵盖疗效、药代动力学和药效学。所有患者均出现双相细胞因子释放综合征（1–3 级）及血液毒性（≥3 级），其中一名患者出现 1 级免疫效应细胞相关神经毒性综合征。4 名患者的客观缓解率达到 100%（2 例严格完全缓解，2 例部分缓解）。
这篇发表于 Nature Medicine 的最新论文更新了这四名患者最长随访 15 个月的长期安全性和疗效持续性数据。
结果显示，患者未发生与免疫原性或整合相关的毒性，且除初始报告外，未发现与 ESO-T01 相关的其他重要不良事件。4 名患者中，有一人维持严格完全缓解达 15 个月。中位无进展生存期为 4.0 个月（范围 3.0–15.0 个月）。疾病进展后，多种挽救性治疗使输注后的总生存期延长至 5.5-10.9 个月。3 名患者出现复发或疾病进展，均伴有髓外受累，并在随访期间最终死亡。1 名患者通过体外 CAR-T 细胞（ex vivo CAR-T）的显著扩增实现了持久的应答。
这些更新的结果为 in vivo CAR-T 细胞疗法的安全性和有效性提供了进一步的见解。该研究中观察到的持续时间有限，提示需要进一步优化 in vivo CAR-T 平台。
总的来说，该论文重点探讨了疾病复发或进展后的长期临床结局、安全性特征以及后续治疗方案。这些数据对于了解疗效的持久性至关重要，并为接受 in vivo CAR-T 细胞治疗的患者的长期管理提供了宝贵见解。通过记录这些发现，研究团队旨在为类似患者群体的未来临床实践提供参考，并推动 in vivo CAR-T 平台的持续优化。
https://www.nature.com/articles/s41591-026-04704-z
https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)01030-X/fulltext
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