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10月18日 19:02 · 阅读约 2 分钟
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罕见病血脑屏障穿透疗法科威特获批
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摘要
近日，JCR 制药株式会社宣布，其用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS II，又称亨特综合征）的血脑屏障穿透酶替代疗法 IZCARGO™（pabinafusp alfa，JR-141）已在科威特获得有条件
正文
近日，JCR 制药株式会社宣布，其用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS II，又称亨特综合征）的血脑屏障穿透酶替代疗法 IZCARGO™（pabinafusp alfa，JR-141）已在科威特获得有条件上市许可。
图片来源：JCR 制药株式会社
该疗法是一种靶向人转铁蛋白受体和艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）的重组融合蛋白，结合 JCR 专有 J-Brain Cargo 技术，可通过转铁蛋白受体介导穿越血脑屏障，并经甘露糖-6-磷酸受体被细胞摄取，有望改善 MPS II 的中枢神经系统症状。
这是继阿联酋之后在日本以外获批的第二个海外市场。IZCARGO™ 于 2021 年在日本获批并上市。
MPS II 是一种 X 连锁隐性遗传性罕见病，主要累及男性，由 IDS 酶缺乏导致糖胺聚糖（GAGs）在全身组织及大脑中积聚，造成进行性损伤。患者多在儿童早期起病，可出现认知、行为、听力及运动功能下降，已纳入中国《第一批罕见病目录》。
文章来源：JCR Pharmaceuticals receives marketing authorization in Kuwait for IZCARGO™, a blood-brain barrier-penetrating enzyme replacement therapy for hunter syndrome - JCR Pharmaceuticals
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