中因科技眼科AAV基因治疗药上市申请获受理
中因科技眼科AAV基因治疗申请上市
摘要
2026年8月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，中因科技申报的“哌普锐基注射液”（ZVS101e）上市申请获得受理。该产品为AAV基因治疗药物，用于治疗结晶样视网膜色素变性，是继天泽云VGR-R01之后第二款申请上市的同类疗法。
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基因治疗在罕见眼科疾病领域进入上市冲刺阶段，企业应关注AAV产品的CMC与长期安全性审评要点，并将此作为同类产品注册策略的重要参考。
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正文
这是继天泽云的VGR-R01后，第二款申请上市的结晶样视网膜色素变性（BCD）AAV基因治疗。
ZVS101e是一款被开发用于治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的AAV基因治疗。
BCD由CYP4V2突变引起，ZVS101e采取基因替代治疗策略，构建rAAV2/8-hCYP4V2载体，并通过视网膜下超微量注射，递送至视网膜色素上皮细胞内，使得细胞获得正常CYP4V2基因并可持续表达具备生理活性的CYP4V2蛋白酶。
ZVS101e是北京大学第三医院眼科杨丽萍课题组与中因科技合作开发的基因治疗产品，于2021年3月完成知识产权转化。
值得注意的是，ZVS101e于2022年12月分别获得中国和美国I/II期临床试验许可，是世界范围内首个进入临床阶段的BCD基因治疗产品。
截止目前，ZVS101e共完成4项临床试验，包括2项研究者发起的临床试验（IIT）和2项注册，总计入组接近100例。
ZVS101e经过多个临床试验验证，90%以上患者视力提升，平均提升12.9个ETDRS字母，其中50%患者显著提升15个以上字母，显示对视力显著改善；不良事件为1-2级，无需治疗自愈或激素治疗后痊愈。
目前，ZVS101e已经被CDE纳入突破性治疗品种名单，这意味着ZVS101e同步获得了“优先审评”资格，其审评审批周期将大幅缩短，加速药物上市进程。
此外，ZVS101e还获得FDA授予的孤儿药资格认定、再生医学先进疗法（RMAT），以及EMA的优先药物认定（PRIME）。
实际上，目前已经有两款针对BCD的AAV基因治疗向中国药监局提交了上市申请。
2026年6月23日，CDE受理了天泽云泰子公司泰昶生物申报的VGR-R01上市申请。
2026年8月25日，CDE受理了中因科技申报的哌普锐基注射液上市申请。
未来这两款基因治疗成功获批上市的话，将会形成直接的竞争关系。
根据报道，在中国，BCD患者数量估计在6万至14万之间，海外患者相对较少。目前BCD全球范围内无有效的治疗手段，天泽云泰的VGR-R01和中因科技的ZVS101e有望为BCD患者提供新的治疗选择。
不过，就目前全球市场现况来看，基因治疗仍处于一个“叫好不叫座”的尴尬地位，除了诺华的SMA基因治疗Zolgensma之外，其他的商业AAV基因治疗产品销售均未达预期。
中国的基因治疗市场情况可能更悲观，信念医药的B型血友病基因治疗信玖凝作为中国首款AAV基因治疗产品，上市一年未有商业患者，武田也于近期终止了与信念医药关于信玖凝的商业化合作。
相较于信玖凝这类全身性基因治疗，眼科基因治疗的价格会更低一些，同时BCD作为目前无药可用的适应症，更低的价格和迫切的疾病治疗需求可能会导致眼科基因治疗的放量。
内容来源：佰傲谷BioValley
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