中国基因治疗现状与展望：CPIC 2027大会预热

中国基因治疗起步并不算晚。

2003年，今又生（重组人p53腺病毒注射液）获批用于头颈部肿瘤，成为全球首个正式批准的基因治疗产品；2005年，安柯瑞（溶瘤腺病毒）获批用于鼻咽癌。这两个产品让中国在基因治疗的早期阶段留下了自己的印记。

但此后相当长一段时间，国内基因治疗进展相对平缓，后续管线衔接不足的问题逐渐显现。

真正的加速期从2021年开始，CAR-T、AAV、基因编辑、溶瘤微生物和小核酸药物等多条技术路线不再孤立推进，临床试验和IND申请数量明显上升。

多条路线开始共享递送、制造和监管经验，产业生态逐步成形。中国基因治疗由此从“点状突破”转向“系统推进”，形成了覆盖细胞治疗、基因替代、基因编辑、溶瘤微生物和小核酸药物的多元格局。

近期，Human Gene Therapy一篇综述对这些领域的技术原理、产品管线和临床进展进行了全面的叙述性概述。