FDA启动罕见病监管框架倡议

摘要

美国FDA宣布启动罕见病框架倡议（Rare Disease Framework Initiative），旨在系统评估并优化针对罕见病药物研发的监管路径，涵盖孤儿药资格认定、临床试验设计、审评标准及患者参与机制等核心议题，为罕见病领域的监管科学化提供战略方向。