图1. 乌帕替尼新适应症上市申请获得受理，来源：CDE官网

幼年特发性关节炎（pJIA）是儿童期最常见的慢性风湿性疾病之一，以持续性关节炎为主要特征，可导致关节破坏、生长障碍和残疾。多关节型幼年特发性关节炎是其中一种严重亚型，在发病前6个月内影响5个或以上关节。

幼年型银屑病关节炎（PsA）则同时伴有银屑病皮疹和关节炎症状。这类疾病不仅影响患儿的躯体功能，还可能对其心理发育、教育和社会参与造成长期负面影响。

然而，针对儿童风湿疾病的药物选择极为有限，传统治疗依赖甲氨蝶呤等改善病情抗风湿药和糖皮质激素，但部分患儿应答不佳或无法耐受。生物制剂和靶向合成药物的研发和应用在儿科领域滞后于成人，存在显著的未满足临床需求。

乌帕替尼是一款口服选择性JAK1抑制剂，通过抑制JAK-STAT信号通路，阻断多种促炎细胞因子的信号传导，从而发挥抗炎和免疫调节作用。

作为艾伯维免疫领域的核心产品，乌帕替尼已在全球获批多项适应症，涵盖特应性皮炎、类风湿关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、强直性脊柱炎、放射学阴性中轴型脊柱关节炎和巨细胞动脉炎。

图2. 乌帕替尼近年来全球销售额情况，来源：药渡数据-全球药物库

凭借广泛适应症和强劲市场表现，乌帕替尼已成为全球最畅销的JAK抑制剂之一——2025年全球销售额达83.04亿美元，2026年上半年已斩获46.44亿美元，全年有望突破百亿美元大关，稳居“重磅炸弹”药物行列。

乌帕替尼的儿童pJIA和PsA适应症已于2024年在美国实现全球首次获批，是其拓展儿科适应症的重要里程碑。此次中国申报主要基于成人RA和PsA的良好对照研究数据，以及专门在儿童患者中开展的药代动力学和安全性研究。

具体数据来源包括：成人RA和PsA研究数据、51名活动性pJIA儿童患者的药代动力学数据，以及83名2至18岁以下pJIA儿童患者的安全数据。根据群体药代动力学建模和模拟，在推荐剂量下，pJIA和PsA儿童患者的乌帕替尼血浆暴露量预计将与成人RA和PsA患者相当。

安全性方面，在pJIA儿童患者中观察到的安全特征与已知安全性保持一致。为适配儿童患者用药需求，乌帕替尼口服溶液剂型是其儿科战略的关键一环——相较于片剂，口服溶液可更精准地根据体重调整剂量，提高低龄患儿的服药依从性。

在儿童风湿疾病靶向治疗领域，TNF-α抑制剂（如依那西普、阿达木单抗）是目前应用较广泛的生物制剂，但需注射给药，部分患儿可能因注射恐惧或不良反应而依从性不佳。JAK抑制剂作为一种口服靶向合成药物，在给药便利性上具有明显优势。

目前，托法替布已获批用于pJIA，是乌帕替尼在该领域的主要竞品。乌帕替尼的差异化优势在于其已获批成人PsA适应症，且全球临床试验数据更为充分。在幼年型银屑病关节炎这一特定亚型中，乌帕替尼的获批将为同时受关节炎和银屑病困扰的患儿提供新的治疗选择。