NICE首席科学顾问提醒：中国创新药出海欧洲需跨支付门槛

当越来越多的中国创新药企把目光投向欧洲市场，一个绕不开的问题便浮出水面，中国临床数据能否被欧洲的支付方“看懂并认可”？在英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）从业多年、长期为药企提供科学咨询的Benjamin Purchase给出了答案：光满足监管审批远远不够，真正的功课在支付方那一端。

在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周期间，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）首席科学顾问Benjamin Purchase接受了包括“药创新”在内的多家媒体联合采访。Benjamin Purchase长期为医药企业提供科学咨询，帮助企业在临床试验设计阶段就为后续的卫生技术评估（HTA）准备好证据。在他看来，中国创新药出海欧洲，第一步不是补交材料，而是重新理解“证据”这件事本身。

图：Benjamin Purchase

出海第一课：不要假设生物学上成立就等于经济学上成立

Benjamin Purchase表示：“我很清楚中国正在发生的创新，也在认真思考中国企业应该如何应对进入欧洲市场。”越来越多的中国创新药企正在处理来自不同人群、不同患者群体的庞大数据，但这些企业普遍容易忽视一个前提：一款药物在生物学机制上成立，并不意味着它在另一个国家的卫生经济学评估中同样成立。

他以肿瘤药物为例，解释了不同人群之间在基线风险、癌症流行病学特征上存在明确差异，而这些差异会实质性地影响成本效果的测算结果，是HTA评估过程中不确定性的重要来源。换句话说，即便临床有效性数据本身没有问题，人群差异也可能让同一款药物在中国和英国得出完全不同的经济性结论。

第二个容易被忽视的环节是治疗路径的差异。Purchase指出，患者在疾病进展后能够获得的后续治疗方案，在英国和中国可能截然不同，比如在抗肿瘤一线治疗之后，英国患者常规可及的后续疗法，未必是中国患者的常规选择。这种治疗路径上的差异，同样会给评估模型带来不确定性，是NICE在审视一款药物时必须谨慎处理的问题。

不过Purchase也特别强调，这并不是一道简单的“中国 vs 西方”的二元命题。即便同样是西方国家的数据，跨境使用时也会遇到类似的不确定性，比如来自美国医疗体系的数据，放在英国的环境中评估，同样会因为两国医疗体系的差异而产生问题。也就是说，任何一份来自外部的临床数据，进入一个新的支付体系时，都需要重新审视其适用性，中国数据并非特例。

从满足监管到理解支付方：一份给中国药企的作业清单

在采访中，Purchase观察到一个值得关注的现象：在中国，他看到大量创新药企正在努力满足国际监管机构的要求，比如美国FDA、欧盟EMA的审批标准。“这是一件好事。”他表示。但他更想提醒企业的是，真正决定药物能否进入欧洲市场、被欧洲患者用上的，往往不只是监管这一关。

“当企业开始考虑进入欧洲或其他市场时，不仅仅需要考虑监管方的视角，真正需要思考的是如何从支付方的视角看待自己的产品。”这是Purchase给中国药企开出的第一份作业：不要把监管获批当作终点，市场准入的逻辑，是监管方和支付方两条线同时要跑通的。

第二份作业更加具体：尽早在目标市场开展补充性的真实世界研究，并主动寻求当地评估机构（比如NICE）的科学咨询意见。他表示，这样做能够帮助企业更早、更全面地理解一国医药市场到底需要什么。提前做好这两手准备，出海过程中的不确定性才能被真正压缩，而不是等到评估阶段才被动应对。

真实世界研究数据：被过度神化，也被低估利用的一环

聊到企业在准备评估证据时最常犯的错误，Purchase坦言这个问题并不容易一概而论，因为NICE面对的每一个评估案例，背后的决策问题都不尽相同。比如有些情况下，NICE会明确建议企业开展随机对照试验，而不是单臂研究；但在另一些针对罕见疾病的评估场景中，单臂试验反而可能是唯一现实可行、也被认可的证据形式。

尽管如此，Purchase指出，一个共性的主题始终存在——那就是围绕真实世界数据的“过度使用”与“使用不足”这两种截然相反的问题，往往出现在不同企业身上。

一部分企业存在过度使用真实世界研究数据的倾向：他们会夸大真实世界数据的可靠性和有效性，试图用真实世界证据去补足甚至替代随机对照试验本该提供的结论，这在NICE看来是一种风险：真实世界研究更适合作为随机对照试验的补充，而不是替代。

另一部分企业则恰恰相反，存在使用不足的问题：随着企业自身数字化水平的提升，很多公司实际上已经积累了大量可用的真实世界数据，却没有充分挖掘这些数据来填补证据链上的空白，也没有借此增强评估机构对药物价值的理解。

“我的建议是，随着企业数据数字化程度的不断提高，应该更多地使用真实世界数据，这样才能在评估过程中，更好地帮助我们理解一款药物的真实价值。”Purchase表示，这条建议同样适用于正在考虑出海的中国企业，手里的数字化能力和数据资产，不应该被浪费。

PICO四要素：审查的轻重，取决于什么最影响成本效果

在NICE的评估体系中，哪一个环节最容易受到挑战？是人群代表性、对照药选择，还是终点设置？面对这个问题，Purchase给出了答案：这三者并没有固定的优先级排序，NICE审查的起点，是被业内称为“PICO”的四个要素，即Population（患者人群）、Intervention（干预措施）、Comparison（对照措施）和Outcome（结局指标）。

“我们的评估服务会审视这款药物的方方面面，并不存在哪一个环节天然更重要。”Purchase解释道，除了PICO四要素本身，NICE同样高度重视对临床试验数据的外推，这也是NICE决策框架中的重要一环。

真正决定哪个环节会被更严格审查的，是这个环节对成本效果测算的实际影响权重。Purchase举例说明：在一些评估中，人群代表性可能是核心，比如试验人群的内部有效性和外部有效性是否能够真实反映英国NHS体系下的患者情况；而在另一些评估中，焦点可能落在结果（outcome）本身，特别是“替代终点”与真实临床、经济结果之间的关联强度，比如2型糖尿病相关药物评估中，NICE更关注血糖控制等指标背后所对应的长期获益，例如死亡率、心脏病发作风险等，而不是单纯的短期临床数据。

Purchase表示：“我们评估PICO各要素以及外推方法的原则，是看哪一项对成本效果的影响最大、哪一项在评估的证据来源上最令人关切，就重点审查哪一项。”这也意味着，中国企业在准备出海数据时，需要提前判断：自己的产品在英国评估体系下，最可能因为PICO中的哪一要素而受到挑战，并针对性地准备证据。

CAR-T的隐藏规则：用管理准入化解高风险高回报的不确定性

CAR-T、基因疗法等高值创新疗法，是全球支付方共同面临的难题，NICE也不例外。谈及评估这类疗法时最能左右结果的因素，Purchase毫不讳言：“这类疗法的评估极具挑战性。”

一方面，这类疗法往往价格高昂，单针治疗费用有时超过百万美元，这意味着国家医疗体系需要承担巨大的财政风险；另一方面，这类疗法通常伴随着极具吸引力的价值主张——对罕见病、危重疾病患者可能带来治愈性获益，但这些健康获益往往延伸到临床试验随访期之外的更长远的将来，很难在评估当下被完全证实。“这是一种高风险、高回报的组合，也是我们必须去协商和平衡的难题。”

面对这样的不确定性，如果只能用简单的是或否来做出评估结论，由于证据本身存在诸多不确定性，答案很可能更倾向于否。为了避免这种非此即彼的僵局，过去十年间，NICE在决策工具箱中引入了更多灵活性机制，其中最核心的是管理准入（Managed Access）机制，并配合癌症药物基金（Cancer Drugs Fund）的资金支持。

这套机制的逻辑是：对于极具前景但证据尚不充分的疗法，NICE可以先做出有条件的推荐，让患者能够在临床实践中较早用上这些疗法；与此同时，由于评估机构对现有证据的不确定性保持谨慎，企业需要在此期间持续收集该疗法在真实世界中的使用数据。通常在四到五年后，NICE会基于这些新积累的真实世界证据，对该疗法的临床有效性和成本效果重新进行评估，从而做出更充分、更站得住脚的最终判断。

“总结过去十年评估CAR-T类疗法的经验，最关键的一条经验是尽早推荐这类疗法进入临床使用，通过早期准入收集真实世界数据，再用这些数据为后续更完整的评估提供依据。”Purchase表示，这套“先准入、后再评估”的思路，也是NICE应对高值创新疗法不确定性的核心方法论。

结语

从真实世界数据的使用边界，到“PICO四要素”审查权重的动态判断，再到CAR-T类高值疗法的“管理准入”机制，Purchase的分享勾勒出一条清晰的逻辑线：无论药物类型如何变化，NICE评估体系始终围绕“哪个环节对成本效果影响最大、不确定性最集中”这一核心问题展开。对于正在加速走向欧洲市场的中国创新药企而言，理解这套逻辑、提前补齐人群差异、治疗路径差异和真实世界证据这几门功课，或许比单纯追赶监管审批的时间表，更能决定一款药物能否真正抵达欧洲患者手中。