《柳叶刀》社论：基因编辑疗法安全性交付与患者展望

摘要

《柳叶刀》发表基因编辑疗法社论，以首例镰状细胞病患者Victoria Gray使用Casgevy/exa-cel治疗经历为切入点，回顾该疗法已获批准用于镰状细胞病和β-地中海贫血，并提及T细胞编辑治疗白血病及肝脏细胞编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性等后续成功案例。文章聚焦基因编辑临床转化的安全性交付议题。