葛兰素史克FGF21启动两项肝硬化三期临床

▎Armstrong

2026年7月14日，葛兰素史克在Clinicaltrials.gov网站上注册了FGF21类似物Efimosfermin治疗肝硬化（F4期MASH）的两项三期临床试验NEBULA-1、NEBULA-2。

这两项三期临床分别拟入组1740例、380例肝硬化患者，预计分别于2033年7月、2030年10月初步完成。

Efimosfermin最初由波士顿制药公司研发，葛兰素史克于2025年5月以20亿美元收购核心资产Efimosfermin，此前已经启动F2-F3期MASH的两项三期临床。2026年2月，Efimosfermin治疗F2-F3期MASH的二期临床数据发表在柳叶刀期刊上。治疗组和安慰剂组患者实现纤维化至少改善1期且MASH无恶化的比例分别为45%、21%，患者实现MASH缓解且纤维化无恶化的比例分别为68%、29%，患者同时实现纤维化改善和MASH缓解的比例分别为39%、18%。

治疗组和安慰剂组，肝脏脂肪降低超过30%的患者比例分别为79%、23%，降低超过50%的患者比例分别为50%、6%，肝脏脂肪正常化的患者比例分别为32%、3%。

MASH四期肝硬化是一种高危疾病，五年生存率只有50%左右。

总结

Akero的FGF21类似物为首个被证明可以显著逆转纤维化的药物，FGF21类似物也得到众多MNC的关注。葛兰素史克20亿美元收购波士顿制药的Efimosfermin，诺和诺德52亿美元收购Akero获得Efruxifermin，罗氏35亿美元收购89bio获得Pezogafermin。