药药创新 · 公众号
9月20日 17:30 · 阅读约 12 分钟
药创新· CN精选82分
FDA完全批准首款MPS IIIA基因疗法FAYUVI，单价395万美元
395万美元一针，全球“第二贵”药物来了｜创新药周报
发布于 2026/9/20 17:30:00（北京时间）
摘要
FDA于2026年9月完全批准首款黏多糖贮积症ⅢA型（Sanfilippo综合征A型）基因疗法FAYUVI，定价395万美元/针，成为全球
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
FAYUVI作为MPS IIIA领域首款基因疗法获批，填补治疗空白。395万美元定价对各国医保支付构成压力，企业需提前布局市场准入策略，关注患者援助计划设计。
正文
本周，全球“第二贵”的药物诞生：FDA完全批准首款黏多糖贮积症ⅢA型（Sanfilippo综合征A型）基因疗法FAYUVI，定价一针395万美元，仅次于425万美元的Lenmeldy。同期在韩国首尔举行的世界肺癌大会（WCLC）上，中国创新药密集读出重磅数据：康方生物依沃西头对头“药王”帕博利珠单抗（K药），中位总生存期30.8个月对22.6个月；两款国产B7-H3 ADC在III期研究中双双击败标准化疗。新药获批方面，礼来口服SERD依仑司群联合方案获FDA批准，全球首个软骨发育不全治疗药物伏索利肽落地中国；资本端，字节跳动旗下AI制药公司Anew Labs完成2.9亿美元首轮融资，投后估值15亿美元。- PFS翻倍！礼来口服SERD联合方案获FDA批准新适应症
9月18日，礼来宣布，口服雌激素受体拮抗剂依仑司群（imlunestrant，商品名Inluriyo/择叙）获FDA批准新适应症，用于联合阿贝西利治疗雌激素受体阳性（ER+）、HER2阴性、携带ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在至少接受过一线内分泌疗法后出现进展。这是依仑司群不到一年内第二次获FDA批准——2025年9月，其单药方案已获批用于同一人群。此次批准基于Ⅲ期EMBER-3研究结果：在携带ESR1突变的乳腺癌患者中，依仑司群联合阿贝西利组与依仑司群单药组的中位无进展生存期（PFS）分别为11.1个月和5.5个月（HR=0.53），联合方案将疾病进展或死亡风险降低近一半。安全性方面，联合组大多数不良事件为1-2级，最常见的（发生率≥10%）包括中性粒细胞计数降低、腹泻、血红蛋白降低、恶心、疲劳等。研究中1%的患者因不良事件永久停用依仑司群，3.4%的患者永久停用阿贝西利。- 针对儿童软骨发育不全！全球首创新药伏索利肽在中国获批上市
9月18日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，BioMarin Pharmaceutical的注射用伏索利肽在华获批上市，用于治疗儿童软骨发育不全。该药是全球首个获批的软骨发育不全对因治疗药物，此前曾通过海南博鳌乐城先行区先行使用，并于2025年4月在上海交通大学医学院附属新华医院完成国内首例用药（通过临床急需药品临时进口通道获批）。软骨发育不全由FGFR3基因功能获得性突变导致，软骨内骨生长受到负向调控。伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物，作为FGFR3下游信号通路的正向调节剂促进软骨内骨生长。2021年，该药先后在欧盟和美国获批，用于增加5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿的线性生长，是欧美批准的首个用于该病的治疗药物。一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究评估了伏索利肽在5岁及以上骨骺未闭合患儿中的疗效，受试者每日给药1次、持续52周。结果显示，伏索利肽显著提高了生长速度，52周时平均年生长速度比安慰剂组高出1.57厘米。- 395万美元一针！全球“第二贵”药物获FDA批准上市
9月17日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布，FDA对基因疗法FAYUVI（rebisufligene etisparvovec，研发代号UX111）给予标准完全批准，用于治疗黏多糖贮积症ⅢA型（MPS ⅢA，Sanfilippo综合征A型）儿童患者。这是FDA批准的首个Sanfilippo综合征A型治疗药物，也是Ultragenyx获批的第二款基因疗法。Sanfilippo综合征A型是一种超罕见、致死性溶酶体贮积病，患儿通常先出现进行性全面发育迟缓，随后丧失认知、语言和运动功能，中位预期寿命仅15年。该病由磺酰胺酶（SGSH）缺乏引起，导致硫酸乙酰肝素在细胞内蓄积，对中枢神经系统造成进行性损害。UX111是一种体内AAV9基因疗法，通过一次性静脉输注，将SGSH基因的功能性拷贝递送至细胞，使其持续分泌功能性酶并被周围神经元摄取，从而减少硫酸乙酰肝素蓄积。此次获批基于关键性Transpher A试验和长期随访研究的数据：与外部自然史队列相比，治疗组患儿认知评分高出23.5分（p<0.0001），随访最长已近8年。这款药的上市之路并不平坦。它最初由Abeona Therapeutics开发，2022年授权给Ultragenyx；2025年7月曾因生产和质量控制问题收到FDA完整回复函（CRL），2026年初重新递交申请、4月获受理，最终在9月19日的PDUFA日期前两天提前获批。Ultragenyx将该药定价为395万美元/剂，在全球最贵药物榜单上仅次于425万美元的Lenmeldy。Jefferies分析师预计，该疗法峰值销售额约2.5亿美元。Ultragenyx同时获得一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。- 头对头击败“药王”K药！依沃西OS数据亮相WCLC，两款国产B7-H3 ADC同日III期阳性
9月15日，2026年世界肺癌大会（WCLC）上，康方生物公布PD-1/VEGF双抗依沃西单抗（依达方）头对头帕博利珠单抗（K药）一线治疗PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌的III期HARMONi-2研究总生存期（OS）期中分析结果，由该研究主要研究者、IASLC主席周彩存教授作口头报告。中位随访36个月，依沃西组中位OS达30.8个月，K药组为22.6个月，死亡风险降低27%（HR=0.73，P=0.009）；PD-L1高表达（TPS≥50%）亚组死亡风险降低42%。依沃西由此成为全球首个在头对头III期研究中PFS和OS双重优于K药的单药方案。HARMONi-2共纳入398例中国患者，花旗点评认为，该数据强化了依沃西的差异化定位，但全球人群读数仍是关键。同届大会的主席研讨会上，两款国产B7-H3 ADC同日公布III期结果，对照均为标准化疗托泊替康：翰森制药瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）的ARTEMIS-008研究（461例）中位OS为18.5个月对10.3个月，宜联生物依康坦博妥塔单抗（YL201）的TAISHAN-302研究（451例）中位OS为13.3个月对9.4个月，两项研究均将复发小细胞肺癌患者的死亡风险降低54%，刷新了该适应症二线治疗的总生存期纪录。两款产品均已在国内提交上市申请并获受理。本届WCLC上，中国新药入选口头报告19项、小型口头报告45项，刷新历史纪录。- 甘油三酯平均最大降幅73%！全球首个双靶点RNAi疗法公布Ⅰ/Ⅱa期数据
9月15日，Arrowhead Pharmaceuticals公布了ARO-DIMER-PA的Ⅰ/Ⅱa期临床试验中期顶线数据。ARO-DIMER-PA是一种RNA干扰（RNAi）治疗性二聚体，可同时沉默PCSK9和APOC3两个基因的表达，是首个以单一RNAi分子选择性沉默两个基因的临床候选药物，用于治疗混合型高脂血症所致动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。在混合型高脂血症受试者中，ARO-DIMER-PA单次给药实现剂量依赖性的血清PCSK9和APOC3平均最大降幅分别为72%和88%，并带来血脂指标的有利变化：LDL-C平均最大降幅54%，甘油三酯（TG）73%，非高密度脂蛋白胆固醇61%，载脂蛋白B（ApoB）50%。单次剂量递增已完成至400mg。最常报告的治疗中出现的不良事件为注射部位事件和头痛，未报告药物相关严重不良事件。混合型高脂血症的特征为LDL-C和TG水平同时升高，是ASCVD的主要危险因素。尽管降LDL-C疗法已能降低ASCVD风险，混合型高脂血症患者仍存在显著的残余风险。- PFS显著改善，OS未显示获益！Enhertu一线治疗NSCLC III期数据公布
9月14日，2026年WCLC第二场主席研讨会上，Enhertu（德曲妥珠单抗，T-DXd）一线治疗非小细胞肺癌的Ⅲ期DESTINY-Lung04研究数据公布。Enhertu是首个在III期研究中证明单药一线治疗NSCLC的PFS优于标准治疗的ADC药物。DESTINY-Lung04是一项全球性、随机、多中心、开放标签临床试验（n=454），评估Enhertu对比标准治疗（帕博利珠单抗联合含铂双药化疗）一线治疗携带HER2外显子19或20突变的不可切除局部晚期或转移性非鳞状NSCLC的疗效和安全性，主要终点为PFS。截至2026年6月9日，两组中位随访时间分别为21.6个月和20.4个月。Enhertu组与帕博利珠单抗组的中位PFS分别为14.3个月和8.3个月（HR=0.63，P<0.0001），ORR分别为70.0%和44.5%；但中位OS分别为29.3个月和33.1个月（HR=1.15），未显示生存获益。值得注意的是，后续治疗以HER2靶向疗法和免疫疗法为主，在各治疗组间存在不平衡。安全性方面，两组药物相关不良反应发生率分别为90.3%和89.5%，≥3级药物相关不良反应发生率分别为34.1%和33.6%；两组分别有4例和1例患者因药物相关不良反应死亡。Enhertu组有47例（20.8%）出现已确认的药物相关间质性肺病（ILD）或肺炎，其中4例为5级事件；帕博利珠单抗组仅报告5例（2.3%），均为1/2级。- 百利天恒500万美元入股Connexus，补位小分子肿瘤药
9月17日，百利天恒公告，全资子公司盘古资本拟以500万美元认购Connexus Therapeutics约388.1万股A轮优先股。增资完成后，百利天恒将持有Connexus 7.91%股权，标的公司投后估值6321万美元。本次交易构成关联交易。Connexus是一家专注于肿瘤领域小分子药物开发的创新药企业，在研项目均处于临床前阶段，其创始股东为成都先导的香港全资子公司HitGen (HK)——两家同处成都的科创板药企由此首次公开“同框”。对百利天恒而言，这笔投资意在现有ADC、多特异性抗体、双抗、核药四大平台之外，补充可独立成药的小分子布局。本轮融资由奥博资本（OrbiMed）亚洲基金领投1700万美元，礼来亚洲基金跟投680万美元，盘古资本跟投500万美元；Connexus另预留160万股普通股用于员工股份激励计划。- 估值15亿美元！字节旗下AI制药完成2.9亿美元首轮融资
9月16日，字节跳动旗下AI制药业务主体“新生实验室（Anew Labs）”完成拆分后的首轮外部融资，融资规模约2.9亿美元，投后估值15亿美元，刷新国内AI制药单轮融资纪录。本轮由HSG（原红杉中国）、IDG资本和高瓴创投领投，五源资本联合领投，高榕创投、春华创投、博裕资本及战略投资方中国生物制药、上海未来产业基金等参与。融资完成后，字节跳动仍持有约56%的股份，保持控股。Anew Labs今年6月正式从字节跳动分拆，核心团队、算法平台与已有管线整体迁入新主体。字节跳动约自2020年起内部布局AI药物发现，搭建了覆盖结构预测（AnewFold）、分子动力学模拟（AnewSampling）与统一生成框架（AnewOmni）的平台矩阵，管线覆盖抗体、小分子、环肽等方向。今年4月的美国免疫学家协会（AAI）年会上，Anew团队披露了临床前阶段的IL-17小分子抑制剂AN-5162，为全球首个“全谱”IL-17小分子抑制剂，首次在小分子层面实现对IL-17家族（AA/AF/FF）的全面阻断；该项目计划今年四季度提交IND。6月的FOCIS年会上，团队进一步公布数据：该类抑制剂对所有IL-17A与IL-17F二聚体均表现出优异效力，并在体内展现出媲美生物制剂的活性。