国内外罕见病专病数据库建设的比较研究与启示

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罕见病品种研发与上市后证据积累高度依赖专病数据库，本文比较研究对药企规划真实世界证据项目、对接国家罕见病登记系统具有参考意义，建议企业关注数据合规与互认路径。