真实世界证据作为批准及标签扩展主要依据的实施实践指南

A Practical Guide to Implementing Real‐World Evidence as Primary Basis for Approval and Label Expansion

发布于 2026/9/24 11:54:16（北京时间）

Pharmacovigilance and Adverse Drug ReactionsDOI: 10.1002/cpt.70487

作者：Tracy J. Mayne、M. Alan Brookhart、Nancy A Dreyer

单位：Slipstream Life Sciences Blue Bell Pennsylvania USA；Duke University；University of North Carolina at Chapel Hill

摘要

美国临床药理学与治疗学杂志（ASCPT 官方期刊）发表实践指南，系统阐述如何将真实世界证据（RWE）作为新药批准及已有药物标签扩展的主要依据。文章涵盖 RWE 数据来源、研究设计、证据生成方法学及监管审评路径，旨在为行业提供可操作的技术框架。该指南发布于 2026 年 9 月。

RWE 在监管审批中的应用正从探索走向制度化。本指南提供了从数据到证据的完整技术路径，药企应在研发早期即规划 RWE 证据生成策略，以支撑未来可能的补充申请或标签扩展，避免因证据不足错失市场机会。

信源权威度

影响范围

合规紧急度

行业关注度

时效性