欧盟批准首款药物治疗脑肾上腺脑白质营养不良(cALD)

摘要

欧盟委员会于2026年9月25日批准首款用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良(cALD)的药物疗法。cALD是一种罕见的X连锁遗传性过氧化物酶病，主要累及儿童及青少年男性，特征是脑白质脱髓鞘和肾上腺皮质功能不全，未经干预可迅速进展至严重神经功能障碍甚至死亡。该药物的获批填补了该领域长期缺乏有效治疗药物的空白。