异质性人群多组分终点证据基础效度论证框架

Constructing an Evidence-Based Validity Rationale for a Multi-component Endpoint in Heterogeneous Populations

发布于 2026/8/22 08:00:00（北京时间）

监管科学工具与数字健康

DOI: 10.1007/s43441-026-01037-4

作者：Bryce B. Reeve、Laine E. Thomas、Kevin P. Weinfurt

摘要

本文针对罕见神经发育障碍等疾病异质性人群，提出构建多组分终点证据基础效度论证的实用框架，结合FDA以患者为中心的药物开发指南，强调从患者重要健康方面选择组分、定义概念、选择评估工具，并解释治疗效应。文章讨论了设计选择、缺失数据处理及多组分终点特有风险，如获益稀释、伤害掩盖等，为监管审评提供方法学支持。

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对从事罕见病药物研发和注册的团队具有直接指导意义，建议在制定临床终点策略时参考该框架，以符合FDA对临床结局评估的效度要求，降低审评不确定性。

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