近两年，体内CAR-T成了医药圈最热的赛道之一。全球制药巨头纷纷押注，去年吉利德3.5亿美元收购Interius Bio，阿斯利康10亿美元收购了EsoBiotec，百时美施贵宝以15亿美元收购Orbital Therapeutics，艾伯维21亿美元拿下Capstan Therapeutics，礼来先以24亿美元收购Orna Therapeutics，随后又宣布最高70亿美元收购Kelonia Therapeutics。近期，强生与Sail Biomedicines达成最高潜在金额超35亿美元的体内CAR-T开发战略合作。仅这些公开交易累计金额就逼近200亿美元。国内方面，2026年年初至今不到一年，聚焦或布局该赛道的企业融资数超18起，总额突破30亿元。

热度和潜力背后是当下须正视的现实：全球体内CAR-T管线中仍有近90%处于临床前研究阶段，国内绝大多数项目也还在临床前或研究者发起的临床试验阶段。即便其中已进入临床试验阶段的项目，早期临床研究数据也提示该路径远比想象中复杂。

以ESO-T01为例，4例复发难治性多发性骨髓瘤患者接受单次静脉给药，初始客观缓解率达到了100%，但15个月随访显示3例分别在3至5个月时复发或进展，其中位无进展生存期仅四个月，且所有失败均伴随髓外病变。2例患者在复发时外周血CAR-T已不检测到，另1例即使脑脊液中仍可检测到CAR-T也未能控制局部肿瘤。另一项独立研究纳入5例重度经治患者，客观缓解率为80%，但5例均发生3级及以上不良事件，4例出现细胞因子释放综合征其中3例为3级，还有1例因髓外病灶导致脊髓压迫死亡。

KLN-1010数据看似更乐观，18例患者客观缓解率达100%，以1至2级CRS为主，但中位缓解持续时间、PFS和OS均未成熟。IASO206首次人体数据显示10例患者客观缓解率为90%，MRD阴性率亦为90%，同样缺乏长期随访数据。

数据共同指向是：体内CAR-T已证明”能在人体内直接生成有抗肿瘤活性的CAR-T细胞”，但”这些细胞能否获得足够的数量、质量和持久性从而转化为长期疾病控制”这个更关键的问题，尚未得到回答。

具体来看，体内CAR-T疗法还面临多重考验。重点之一是在体内生成的治疗性细胞临床治疗意义上的持久性，ESO-T01中多数患者CAR-T在约第14天达峰值后明显下降，说明体内转导成功不等于形成长期免疫记忆库。其中，患者体内T细胞质量可能是重要因素之一，ESO-T01中唯一维持严格完全缓解超15个月的患者的年龄仅40岁，该患者既往治疗线数较少，且基线肿瘤负荷也较低，提示T细胞健康程度至关重要。此外，有研究表明，有患者在进展时肿瘤细胞BCMA表达逐渐降低，甚至降为零，单一靶点面临与体外CAR-T相同的抗原丢失风险，临床治疗中，抗原逃逸（或靶点不稳定）因素也可能影响体内CAR-T药效持久性，因此，双靶点设计相较单靶点CAR-T整体上会更有保障。当然，其疗效持久性还可能与药物载体的设计、肿瘤环境、药物工艺质量等很多因素有关。

业内已有清醒声音指出，体内CAR-T的竞争，“能否实现体内制造和获得短期初步疗效”只是第一步，能否在体内高质量地稳定制造并经得起反复临床验证才是核心考题。从概念验证到真正可用的药物，中间还隔着耐久性验证、长期安全性监测、规模化生产等一系列门槛。真正的考验，才刚刚开始。

而这些门槛，不是任何一家企业能够单独跨越的——工艺开发能不能稳定放大、细胞能不能在体内持久起效、临床怎么设计才能真正读出长期获益，这些问题需要研发、生产、临床等业内人士坐到同一张桌子上共同拆解。也正是在这样的背景下，一场围绕体内CAR-T全链条的高密度技术对话被提上了日程。

2026年10月20日下午，"2026 In Vivo X 创新峰会—成都站"——蓬勃生物定向汇聚川渝及全国一线Biotech创始人、CMC工艺负责人、药企、临床专家与产业投资人，用半天的技术分享与闭门交锋，开启“体内CAR-T与下一代CGT的成药之路”。

会议名称：2026 In Vivo X 创新峰会—成都站

会议时间：10月20日下午

会议地点：成都生物城凯悦嘉轩酒店

主办单位：ProBio蓬勃生物

参会嘉宾：Biotech创始人/高管、CMC负责人、临床PI 与资本机构

会议免费：人数限制，先注册先得，本次报名为预登记报名，报名审核通过后为报名成功！审核通过后会有工作人员联系您。

免费停车券领取：离开时，请在【签到处】扫码领取酒店免费停车券。

扫码报名

声明：参考内容来源于官方媒体/网络新闻等处，本公众号旨在知识共享，对转载或分享的内容、陈述及观点保持中立，相关内容仅供读者参考。