FDA获批首个MCT8缺乏症治疗药物

摘要

美国FDA于2026年9月29日批准首个用于治疗MCT8缺乏症（Allan-Herndon-Dudley综合征）的药物。该适应症为罕见的X连锁遗传性甲状腺功能运输障碍，全球患者约数百人。此举标志着该罕见代谢疾病的治疗取得突破性进展，但具体药物名称及审批路径原文未详述。