国内首款AI辅助创新药获批，AI药物发现进入监管认可时代
490亿个分子里，AI只挑了9个：国内首款AI辅助创新药获批，"十年十亿美元"的时钟被拨快了？
摘要
药渡报道，NMPA批准国内首款AI辅助筛选的创新药。该药从490亿个化合物的DNA编码库（DEL）中，由AI筛选出9个候选分子，传统流程需逐一合成验证上百个潜力分子。这是AI辅助药物发现技术首次获得监管机构正式认可，标志着AI赋能新药研发从技术概念走向监管实践。
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此获批为AI药物发现赛道提供监管背书，直接影响采用AI平台的药企注册策略与CRO合作选择。建议关注后续IND申报中对AI算法透明度的要求，提前布局算法可解释性资料。
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正文
490亿种化合物——这是一座DNA编码化合物库（DEL）的容量。按传统药物发现流程，从初筛结果中逐一合成、验证候选分子，100多个"潜力股"就意味着海量的人力与时间投入。而这一次，AI从初筛结果里只挑了9个分子送去合成，其中6个表现出很强的抑制活性。
7月29日，由这6个分子之一迭代而来的盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦），由西湖大学、西湖实验室、西湖制药（杭州）有限公司联合研发，获国家药品监督管理局附条件批准上市，用于成人轻型、中型新型冠状病毒感染的治疗。从源头发现到完成临床试验，只用了三年半。
这是一款1类创新药，身上带着三个"第一"的标签。获批消息起初并未广泛传播，直至9月6日科技日报刊出对研发团队的专访报道，才迅速引爆医药圈与资本市场：相关概念股批量拉升，AI制药赛道连日刷屏。热闹之中有两个问题值得追问：AI在这款药的研发中究竟做了什么？"AI制药"喊了这么多年，这一次，算不算真正成药？
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三个"第一"：这款药到底是什么
艾普司韦是一款口服小分子药物，作用靶点是新冠病毒的3C样蛋白酶（3CLpro）——病毒复制时依赖这把"剪刀"剪出功能性蛋白、完成复制相关酶的装配；卡住它，病毒便无法完成复制。3CLpro也是全球新冠抗病毒药物研发的主流靶点。
它的特殊之处不在适应症，而在出身：
第一，它是西湖大学首款完全自主研发的1类创新药。 一所年轻的新型研究型大学，独立走完了从基础研究到获批上市的全流程。
第二，它是国内首款凭借人工智能辅助研发而获批上市的原创药——从源头发现到完成临床试验，仅用时三年半。
第三，它是全球第一款基于DNA编码化合物库（DEL）技术成功获批的小分子创新药。DEL技术于1992年提出，用DNA条形码为海量化合物编码，概念领先时代三十余年，却始终卡在"从库到药"的最后一公里——此前全球范围内没有一款基于DEL技术的小分子新药走通上市之路。艾普司韦让这项技术在概念提出34年后，实现了"从0到1"的突破。
研发方为西湖大学、西湖实验室与西湖制药（杭州）有限公司，后者是西湖大学孵化的产业化主体。西湖大学生命科学学院教授黄晶团队主导研发，校长助理王廷亮主导项目的资本引入与成果转化。
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490亿分之一：AI在实验室里到底做了什么
"AI辅助研发"是个容易被虚化的说法。根据科技日报对研发团队的采访，艾普司韦案例中AI的介入路径相当具体：
第一步，海选。团队构建的DEL库包含多达490亿种化合物。传统流程中，筛选条件设定、对照化合物选择高度依赖个人经验；团队利用AI模型辅助确定筛选条件与对照化合物，先从490亿种化合物中筛出100多个"潜力股"。
第二步，精挑。按传统做法，这100多个分子仍需逐一合成、逐一验证，人力物力消耗巨大。团队建立了针对3CLpro靶点的AI模型，从初筛结果中只选出9个分子进行合成测试，其中6个表现出很强的抑制活性——接近七成的命中率，在药物发现领域相当罕见。随后通过成药性评估锁定候选分子，编号WLU6937。从克隆出3CLpro蛋白到选定候选分子，仅用了数月。
第三步，闭环迭代。锁定分子之后，还有漫长的优化之路：更稳定、更低毒、更好的成药性。此后约两年，团队一边用实验产生的高质量数据"反哺"AI模型、持续迭代训练，一边根据模型预测决定下一轮实验的方向。黄晶将这套机制概括为十七个字："计算预测、实验验证、数据反馈、模型再优化。"团队还打造了AI新药研发平台WAND，将AI架构与结构生物学、药物化学、生物化学深度融合，用湿实验产生的大数据反复迭代模型。
"在艾普司韦的研发过程中，AI实质性地参与了多个关键环节。"黄晶表示。王廷亮的表述更为直接："艾普司韦的成功上市证明，真正的AI辅助药物研发当前是高效可行的。"
从源头发现到完成临床试验，三年半——对照行业内"十年周期、十亿美元投入、不足一成成功率"的"三个十"定律，提速幅度肉眼可见。
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从"讲故事"到"交作业"：AI制药的行业坐标
艾普司韦引爆舆论的真正背景，是AI制药已经"讲故事"讲了太多年。
过去数年间，AI制药公司融资一轮接一轮，"AI发现的分子"陆续进入临床，但"AI参与研发的药物获批上市"，始终是一张无人领到的毕业证。艾普司韦的出现，让这个赛道第一次拥有了具备监管背书的商业化成果。
机构的反应很快。花旗报告指出，2026年全球制药研发投资估计约3130亿美元，而AIDD（AI驱动药物发现）的渗透率仅约6%；该行预测，全球AI药物发现生态到2030年可达约500亿美元，主要集中在数据生成、湿实验室验证及AI原生发现三大领域。弗若斯特沙利文则预测，中国AI医疗市场规模将从2023年的88亿元增至2033年的3157亿元，年复合增长率高达43.1%。
国内药企早已下场。中国生物制药在中期业绩会上首次系统披露AI布局：过去三年在AI领域累计投入约6亿元，应用已覆盖药物发现、药物设计、临床开发、注册与安全、生产供应及商业化等多个环节。复星医药披露，截至2026年上半年，公司已有超过25个高价值AI项目投产、50余项场景同步推进，并有2个AI辅助生成及结构优化的新分子进入PCC阶段。
浙商证券将"多Agent+干湿实验闭环"的AI制药平台视为药物临床前研发与验证的自动化，认为行业正从科学家决策迈向智能化自主决策验证的新阶段，"医药行业的Claude也许将要到来"；中邮证券则判断，AI制药正逐步成为AI巨头公司的战略主航道。
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四瓢冷水：别急着喊"AI制药时代"
热闹之下，至少有四个问题需要冷静看待。
其一，这是附条件批准，不是常规批准。按照药品注册管理相关制度，附条件批准意味着上市许可持有人须在上市后继续开展确证性研究、限期补充相关数据；若未能满足要求，批准可能被撤销。艾普司韦的"大考"并未随获批而结束。
其二，适应症的商业空间有限。 该药用于成人轻型、中型新冠感染。在新冠疫情转入低流行水平、且此前已有多款国产抗病毒药物获批的背景下，其市场想象力远不及肿瘤、自身免疫等大适应症。艾普司韦的核心价值在于验证了一套方法论，而非贡献销售额。
其三，"三年半"是个案，不宜外推。 这一周期建立在3CLpro靶点机制清晰、成药性已被同类药物验证、高校与产业化主体高效协同的基础之上；不同适应症、不同技术路线的研发周期差异极大。黄晶本人也保持克制："当下，AI已在原创药物研发中起到显著的降本增效作用，但尚未真正变革整个新药研发体系。"目前AI往往只被用于早期研发中的某个具体环节，药物研发链条中更靠后的临床方案设计、患者富集、终点预测等，仍是待开垦的区域。
其四，"AI辅助"的贡献边界仍待更细披露。 公开口径仅明确该药"凭借人工智能辅助研发"完成，AI具体介入的环节与深度、DEL技术与AI各自的贡献占比，尚无更详尽的公开资料。它不是"AI独立设计出的药物"——更准确的说法是，AI与湿实验组成的闭环，把科学家从大海捞针式的反复试错中解放出来，去做更关键的判断。
而6%的渗透率也在提醒行业：一款药物获批，是发令枪，不是终点线。
结语
艾普司韦的意义，不在于它治什么病，而在于它证明了一条路径——AI与湿实验轮转的研发范式，可以从一个靶点迁移到更多靶点，从抗病毒延伸到肿瘤、自身免疫乃至代谢疾病。对中国创新药而言，"国内首款AI辅助成药"与"全球首个DEL成药"两个标签叠加，也是底层技术话语权的一次具象化。
在药渡数据平台（data.pharmacodia.com）与药渡CyberAIDD智能药物研发平台（cyber.pharmacodia.com）上，全球AI辅助研发管线、DEL相关技术资产与品种进展均可一键查询。下一款"AI做出来的药"会出现在哪个靶点、哪家公司，我们持续追踪
