全球首款肌萎缩侧索硬化症（SMA）用MSTN靶向抗体获批

摘要

Nature Reviews Drug Discovery 报道，全球首款针对肌肉生长抑制素（MSTN）的抗体疗法正式获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗。该疗法填补了SMA领域的靶向生物制剂空白，标志着肌病罕见病治疗进入新阶段。预计将在美国、欧盟等地陆续上市，为患者提供新型干预选择。