Ionis获FDA批准首款Alexander病治疗药物Zanvastro

摘要

2026年9月，FDA批准Ionis Pharmaceuticals的Zanvastro（viltarsen）成为全球首款用于治疗Alexander病的疾病修正疗法。Alexander病为罕见遗传性神经系统退行性疾病，主要由GFAP基因突变引起，患者多在儿童期发病、预后极差。该药为反义寡核苷酸（ASO）药物，通过降解异常GFAP mRNA发挥治疗作用，填补了该适应症的治疗空白。