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10月18日 17:00 · 阅读约 13 分钟
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创新药周报｜11.6亿美元，罗氏又向中国创新药下单
发布于 2026/10/18 17:00:00（北京时间）
摘要
减重赛道再添一笔跨国大单：罗氏以最高11.6亿美元引进大睿生物靶向脂肪组织的RNAi候选药物，首付款及近期里程碑最高1亿美元。获批端同样密集——全球首个居家皮下注射的甲状腺眼病疗法获FDA批准，ANK
正文
减重赛道再添一笔跨国大单：罗氏以最高11.6亿美元引进大睿生物靶向脂肪组织的RNAi候选药物，首付款及近期里程碑最高1亿美元。获批端同样密集——全球首个居家皮下注射的甲状腺眼病疗法获FDA批准，ANKTIVA成为首个覆盖BCG无应答膀胱癌全人群的方案，康诺亚司普奇拜单抗获批青少年中重度特应性皮炎。此外，康方生物拟配售新股净筹约19.41亿港元；BioNTech的癌症mRNA疫苗BNT113未能跨过PFS主要终点，试验将按原计划继续评估总生存期。
“药创新”综合整理
■ 罗氏Enspryng获FDA批准用于甲状腺眼病，成首个可居家皮下注射疗法当地时间10月16日，罗氏宣布，美国FDA已批准Enspryng（satralizumab，萨特利珠单抗）用于治疗成人甲状腺眼病（TED），为全球首个也是唯一一个居家皮下注射的TED治疗选择。该适应症此前获FDA优先审评资格。Enspryng是一种抗IL-6R单克隆抗体，采用抗体循环技术，旨在从上游抑制IL-6信号传导。在维持治疗阶段，该药每四周给药一次，患者或照护者经医疗专业人员培训后可自行注射，有望减轻输注类疗法带来的就诊负担。本次获批基于SatraGO-1和SatraGO-2两项设计相同的III期随机、安慰剂对照、多中心研究，共纳入来自19个国家的258例患者，主要终点为第24周时活动期中重度TED患者研究眼突出度较基线至少降低2毫米的比例。SatraGO-1未达到预设的第24周主要疗效终点；SatraGO-2则取得显著且具有临床意义的结果：在活动期TED人群中，Enspryng组突出度应答率为52.9%，安慰剂组为23.4%；复视改善率分别为60.7%和25.8%。在SatraGO-2的总体人群（含活动期和慢性期患者）中结果一致。两项研究均未发现新的安全性信号，安全性与其在视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）中的已知特征一致。此次批准为长期面临有限治疗选择的TED患者提供了重要新选择，皮下给药方案可为患者和医生提供更大灵活性。TED是一种罕见的自身免疫性疾病，在美国患病率约为每10万人中155人，可导致面部畸形，若不治疗还可能危及视力。■ 康诺亚司普奇拜单抗获批用于青少年中重度特应性皮炎10月16日，康诺亚发布公告，国家药监局（NMPA）近日批准抗IL-4Rα单克隆抗体司普奇拜单抗用于治疗青少年中重度特应性皮炎（AD）的新适应症上市申请，西林瓶（300mg/2ml）和预充式自动注射笔（300mg/2ml）两种包装均获批。此次获批基于一项纳入180例12岁至17岁青少年患者的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究。研究结果显示，治疗第18周，73.9%的患者实现EASI-75应答，显著高于安慰剂组的43.3%（P<0.0001）；57.1%的患者实现IGA应答，显著优于安慰剂组的25.0%（P<0.0001）。此外，司普奇拜单抗组患者瘙痒数字评分量表（PP-NRS）较基线改善达49.5%。安全性方面，司普奇拜单抗组与安慰剂组治疗期间不良事件（TEAEs）发生率相当，且多为轻中度。与成人研究结果相比，青少年中重度AD人群安全性良好，未发现新的安全性信号。司普奇拜单抗是首个获NMPA批准上市的国产IL-4Rα抗体，也是全球首个获批季节性过敏性鼻炎（SAR）适应症的IL-4Rα抗体。通过靶向IL-4Rα，该药可同时阻断IL-4和IL-13两种2型炎症关键细胞因子的信号传导。此前，司普奇拜单抗已获批用于成人中重度AD、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）及SAR三项适应症，并自2026年1月1日起纳入国家医保药品目录，医保支付标准为1039元/支（300mg/2ml）。2026年7月，该药又被纳入《国家基本药物目录（2026年版）》。在研进展方面，司普奇拜单抗用于结节性痒疹的上市申请已于2026年3月获NMPA受理；针对儿童中重度AD的III期研究正在进行患者入组；2026年7月，公司还启动了青少年SAR的Ⅲ期研究。■ FDA扩大ANKTIVA适应症，覆盖BCG无应答型非肌层浸润性膀胱癌全人群当地时间10月14日，ImmunityBio公司宣布，FDA已扩大ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）联合卡介苗（BCG）的适应症，新增纳入仅有高级别乳头状肿瘤的BCG无应答型非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。这是FDA首次批准用于该类患者的治疗方案。此次更新后的标签表述为：ANKTIVA联合BCG，用于治疗成人BCG无应答型NMIBC。此前，FDA于2024年4月批准该联合疗法用于伴或不伴乳头状肿瘤的原位癌（CIS）型BCG无应答NMIBC患者。此次获批后，该疗法的适用范围扩大至所有BCG无应答型NMIBC患者，也使其成为首个同时获FDA批准用于CIS和仅乳头状疾病的BCG无应答型NMIBC治疗方案。NMIBC约占美国膀胱癌确诊病例的80%，其中85%至90%的患者确诊时表现为乳头状疾病。高级别乳头状疾病在BCG失效后面临更高的复发和进展风险，且此前非手术治疗选择有限。此次适应症扩展，将显著增加该药在美国的可及患者人群。公司表示，此次扩展批准基于FDA对现有科学信息的审评，包括此前在伴CIS（伴或不伴乳头状肿瘤）的BCG无应答型NMIBC患者中已证实的疗效。在QUILT-3.032试验A队列中，77例患者的完全缓解率为62%（95% CI：51–73）；在缓解者中，58%的患者缓解持续至少12个月，40%持续至少24个月。公司称，联合疗法安全性可耐受，最常见的治疗相关不良事件与膀胱灌注有关，如尿痛、尿频和血尿，且多为1至2级，与单用BCG的副作用一致。处方信息中包含警示：延迟膀胱切除术可能导致肌层浸润性或转移性膀胱癌，并可能致命；若患者在接受第二个诱导疗程后仍有高级别疾病证据，应重新考虑膀胱切除术。ANKTIVA是一种IL-15受体激动剂，通过激活NK细胞和CD8+ T细胞，产生保留免疫记忆的记忆杀伤性T细胞，以期实现持久的完全缓解。该药仅限膀胱内给药，不得经皮下或静脉途径给药。■ 来凯医药LAE102 24周单药研究低剂量组完成：减重效果令人鼓舞，安全性良好10月13日，来凯医药发布公告，其自主研发的LAE102 24周单药治疗研究的低剂量组别已完成治疗，观察到令人鼓舞的减重效果，同时伴有肌肉增加和脂肪减少。本次低剂量组数据与LAE102此前单次递增剂量（SAD）及多次递增剂量（MAD）研究结果一致，均显示出身体成分的积极变化。其中，已完成的低剂量组不仅观察到减重效果，还出现肌肉增加、脂肪减少的趋势。公告未披露具体的减重幅度及肌肉、脂肪变化数据。安全性方面，24周的治疗耐受性良好，未报告任何严重不良事件，也未出现腹泻、肌肉痉挛或痤疮等报告，与此前披露的SAD及MAD研究结果一致。公司披露，LAE102高浓度制剂近期已准备就绪，高剂量组别的受试者入组已经完成，将进一步评估LAE102在24周治疗期内高剂量水平下的疗效与安全性。公司目前正积极寻求具备全球能力的合作伙伴，以加速LAE102的全球开发及商业化进程，致力于为需要新型治疗选择的肥胖或代谢疾病患者提供精准治疗，实现高质量体重管理。LAE102是来凯医药自主研发的靶向激活素受体IIA（ActRIIA）的单克隆抗体。ActRIIA是在肌肉再生和脂肪代谢中发挥重要作用的受体。临床前模型显示，LAE102可增加肌肉并减少脂肪；与GLP-1受体激动剂联用时，可进一步减少脂肪，并显著降低GLP-1受体激动剂所致的肌肉流失，使其有望成为高质量体重控制候选药物。■ BioNTech癌症mRNA疫苗II/III期研究未达到PFS主要终点当地时间10月13日，BioNTech在研通用型mRNA癌症疫苗BNT113的Ⅱ/Ⅲ期临床试验AHEAD-MERIT 研究（NCT04534205）公布首次结果：联合帕博利珠单抗治疗的方案，在无进展生存期（PFS）这一双主要终点之一上，未能显示出相较帕博利珠单抗单药的统计学显著改善。不过，独立数据监查委员会（IDMC）建议试验按原计划继续，以评估另一个主要终点总生存期（OS）。根据试验预先设定的统计设计，即便PFS终点未达成，只要OS出现具有统计学显著性的改善，仍可以视作试验成功。目前，BioNTech按照试验治理程序对持续进行中的试验数据保持盲态。AHEAD-MERIT研究是一项开放标签、对照、多中心、双臂的Ⅱ/Ⅲ期试验，旨在评估BNT113联合帕博利珠单抗对比帕博利珠单抗单药，作为一线疗法治疗不可切除的复发性或转移性HPV16阳性、PD-L1表达（CPS≥1）头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者的效果。试验分为A部分（非随机安全性导入期）和B部分（随机部分），患者接受治疗最长约24个月。B部分的双主要终点为PFS和OS，次要终点包括安全性、客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。BNT113编码HPV16的E6和E7蛋白，旨在诱导HPV16特异性抗肿瘤免疫反应，以增强接受检查点抑制剂标准治疗患者的临床应答。该药物于今年1月获得美国FDA快速通道资格。根据公司介绍，约三分之一的HNSCC病例与HPV感染相关，其中多数由HPV16引起；目前尚无获批的HPV靶向疗法，许多HPV16阳性HNSCC患者在现有标准治疗下仍会出现疾病进展。■ 康方生物拟配售2000万股新股，净筹约19.41亿港元10月14日，康方生物发布公告，公司当日与配售代理Morgan Stanley Asia Limited订立配售协议，拟以每股97.76港元的价格，向不少于六名承配人配售合共2000万股新股。公告显示，配售价较10月13日（配售协议前最后一个完整交易日）的收市价105.00港元折让约6.90%，较此前连续五个交易日的平均收市价约107.22港元折让约8.82%。按全部配售完成计算，所得款项总额约为19.55亿港元，扣除佣金及相关开支后，净额估计约为19.41亿港元，每股净配售价约97.05港元。配售股份约占公告日期已发行股本的2.17%，占配售完成后经扩大已发行股本的约2.13%。公司现有已发行股份为9.21亿股，配售完成后将增至约9.41亿股。配售所得款项净额将主要用于以下方面：1）85%用于全球及中国的创新研发管线、平台及研发平台建设，包括依沃西单抗、卡度尼利单抗在主要适应症的临床试验、其他全球多中心临床试验、非肿瘤产品临床研究，以及ADC、TCE、siRNA、mRNA等新一代治疗技术的临床前研究，并包括自建人工智能平台的开发；2）5%用于已获批产品开坦尼（卡度尼利单抗）、依达方（依沃西单抗）及自免产品的商业化；10%用于一般企业用途。公司表示，尽管已于2025年9月完成上一轮配售并保留部分未动用款项，但临床管线研发进度加快及商业化活动扩展带来了额外资金需求。■ 11.6亿美元！罗氏引进大睿生物ALK7 siRNA当地时间10月13日，大睿生物（Rona Therapeutics）宣布已将其靶向ALK7的在研 RNAi 候选药物全球独家许可授予罗氏，该候选药物依托大睿生物专有的肝外递送平台开发。ALK7由ACVR1C基因编码，主要在脂肪组织中表达，是肥胖和代谢性疾病的基因验证靶点。通过直接靶向脂肪细胞抑制ALK7有可能选择性地减少内脏和其他异位脂肪库，同时保持瘦体重，提供了一种可能与肠促胰岛素疗法互补的差异化方法。根据协议条款，大睿生物将获得高达1亿美元的首付款及近期里程碑付款，并有资格获得高达10.6亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费。对此，大睿生物首席执行官兼创始人Stella Shi表示：“肥胖是一种复杂的慢性疾病，对可以提高减肥质量和持久性的新机制的医疗需求尚未得到满足。ALK7是一个引人注目的肥胖和代谢疾病靶点，有可能直接解决脂肪组织生物学问题。大睿生物致力于发现和开发新的RNAi疗法，以造福全球肥胖和代谢性疾病患者。此次合作将大睿生物开创性的肝外RNAi研发平台与罗氏在全球开发和商业化治疗肥胖和代谢病药物方面的强大专业知识和承诺相结合，将这一重要的治疗候选药物带给患者。”