健康价值（ISPOR 官方） · 期刊
10月7日 02:14 · 阅读约 1 分钟
健康价值（ISPOR 官方）（期刊）· 国外精选55分
《飘摇于世界之外》：英国遗传性视神经病变患者生活体验定性研究
“Adrift From the World”: Exploring the Lived Experiences of Individuals Affected by an Inherited Optic Neuropathy in the United Kingdom—A Qualitative Study
作者：Benson S. Chen、Chloe Seikus、James Ferguson、Valerija Tadić、Mike Horton、Patrick Yu‐Wai‐Man、Stephanie Archer
单位：University of Auckland；University of Cambridge；Addenbrooke's Hospital；MRC Mitochondrial Biology Unit；Leber's Hereditary Optic Neuropathy (LHON) Society, UK；University of Greenwich；University of Leeds；Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
摘要
本研究发表于《Value in Health》（2026年10月，第29卷第10期），由ISPOR关联团队完成。研究采用定性方法探讨英国遗传性视神经病变患者及家属的真实生活体验，聚焦疾病对患者日常功能、心理状态和社会参与的影响。作者包括Chen、Seikus、Ferguson等学者。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
该研究为罕见病药物临床试验患者报告结局（PRO）设计提供参考，建议中国申办方在遗传性视神经病变适应症注册申报中参考此类定性研究思路，完善患者体验证据以支持临床价值论证。
五维评分
信源权威度
7
影响范围
5
合规紧急度
3
行业关注度
6
时效性
6