卡博替尼肝癌适应症国内上市2026最新进展
VEGFR靶点肝癌-卡博替尼（Cabozantinib）在国内上市了吗？2026最新进展！
摘要
2026年8月4日，盈德健康IndianMed发布消息，针对VEGFR靶点肝癌药物卡博替尼（Cabozantinib）在国内的上市进展进行更新。目前该药尚未在国内正式获批肝癌适应症，但已有多项临床研究正在进行，且国外已获批用于肝细胞癌二线治疗。国内患者可通过临床试验或海外购药途径获取，具体上市时间待官方批准。
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卡博替尼作为多靶点TKI，对肝癌二线治疗有重要价值。国内注册及BD人员应关注其临床进展和注册策略，评估引进或合作机会，同时为患者提供合规获取途径的指导。
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正文
卡博替尼在国内上市了吗？这是很多晚期肝癌患者查到卡博替尼后最关心的问题。
截至2026年8月，卡博替尼尚未获得中国国家药品监督管理局批准用于肝细胞癌治疗。因此，它不能作为已经在中国大陆获批的肝癌药物，在普通医院药房按常规处方路径开具。
国家卫生健康委《原发性肝癌诊疗指南（2026年版）》提到，卡博替尼可用于索拉非尼一线治疗后进展的肝癌患者，但同时说明该药在我国尚未申请并获得这一适应证批准。这句话是理解用药边界的重点。
“国外已经上市”“出现在国外指南或研究中”“已经在中国大陆获批”，是三个不同概念。患者不能因为某个药物在美国或欧洲获批，就直接把它当作国内医院可常规开具、医保可报销的药物。
一、卡博替尼是什么药？不只是VEGFR抑制剂
卡博替尼英文名为Cabozantinib，是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂。它不是只针对单一靶点的药物，而是同时作用于多个与肿瘤血管生成、侵袭、转移和耐药相关的信号通路。
- VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3：
与肿瘤血管生成相关。 - MET：
参与肿瘤细胞增殖、侵袭和转移。 - AXL：
与肿瘤进展及部分耐药机制有关。 - RET、ROS1、KIT、TIE-2：
属于说明书中列出的其他相关激酶靶点。
因此，把卡博替尼简单称为“VEGFR靶向药”并不完整。更准确的说法是：卡博替尼是一种以VEGFR、MET和AXL等为重要作用靶点的多靶点TKI，具体适用范围必须看获批适应证和医生评估。
二、卡博替尼治疗的“肝癌”具体指什么？
卡博替尼在肝癌领域的主要临床证据，针对的是既往接受过索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者。患者口中的“肝癌”并不总是同一种病，病理类型不同，治疗证据也不同。
肝细胞癌； 肝内胆管癌； 混合型肝癌； 其他部位肿瘤转移到肝脏。
卡博替尼在肝细胞癌中的研究结果，不能直接套用到肝内胆管癌或肝转移患者身上。是否属于HCC，需要以病理诊断、影像判断和主治医生意见为准，而不是仅凭“肝上有肿瘤”来决定。
卡博替尼也不同于奥希替尼、塞普替尼、索托拉西布等高度依赖特定基因改变的精准靶向药。CELESTIAL研究并未要求患者必须检测出“VEGFR阳性”才能入组，VEGFR不是HCC常规伴随诊断标志物。
三、卡博替尼什么时候在国外获批？
卡博替尼最早于2012年在美国获批用于甲状腺髓样癌，此后适应证逐步扩展至肾细胞癌、肝细胞癌、分化型甲状腺癌及神经内分泌肿瘤等疾病。不同适应证对应的证据和剂型并不完全相同。
2019年1月14日，美国FDA批准卡博替尼片用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者。这项批准建立在CELESTIAL研究基础上，但美国监管批准不能自动转化为中国大陆批准。
- 卡博替尼已在美国等国家和地区获批治疗特定HCC患者；
- 截至2026年8月，卡博替尼尚未在中国大陆获批HCC适应证；
- 境外获批不等于国内医院可常规开药，也不等于已纳入医保。
四、卡博替尼治疗肝细胞癌的效果如何？
卡博替尼获批治疗肝细胞癌，主要依据Ⅲ期CELESTIAL研究。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入707名既往接受过索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌患者。
| 入组人数 | ||
| 中位总生存期 | ||
| 中位无进展生存期 | ||
| 客观缓解率 |
CELESTIAL研究显示，卡博替尼组中位总生存期为10.2个月，安慰剂组为8.0个月；死亡风险比为0.76。这说明在研究人群中，卡博替尼带来了统计学意义上的总体生存获益。
无进展生存期方面，卡博替尼组为5.2个月，安慰剂组为1.9个月，风险比为0.44。该结果提示，卡博替尼在延缓疾病进展方面表现更明确，但这仍是群体统计结果。
卡博替尼组客观缓解率为4%，安慰剂组为0.4%。这说明它的主要价值并不是让多数患者肿瘤快速缩小，而是帮助部分患者延缓进展，并在总体人群中改善生存结局。
五、临床数据好，不代表每位患者效果相同
CELESTIAL研究入组人群有明确条件：确诊肝细胞癌，既往接受过索拉非尼治疗，肝功能主要为Child-Pugh A级，体力状态为ECOG 0～1分，并且能够接受系统性抗肿瘤治疗。
Child-Pugh B级或C级肝功能患者； 存在严重肝衰竭或肝肾综合征者； 近期发生消化道出血者； 体力状态较差、无法耐受系统治疗者； 未接受过索拉非尼或治疗线次不同者； 肝内胆管癌或其他病理类型患者。
这些患者不能直接套用CELESTIAL研究结果。肝癌用药判断尤其复杂，不能只看肿瘤大小，还要评估肝功能、门静脉癌栓、食管胃底静脉曲张、出血风险、既往治疗和全身状态。
六、卡博替尼有哪些需要关注的不良反应？
在CELESTIAL研究中，卡博替尼常见不良反应包括腹泻、食欲下降、手足皮肤反应、疲劳、恶心呕吐、高血压、体重下降和肝功能指标异常。其中部分反应可能影响生活质量和用药连续性。
腹泻； 食欲下降； 手足皮肤反应； 疲劳； 恶心、呕吐； 高血压； 体重下降； 肝功能指标异常。
较常见的3～4级不良反应包括手足皮肤反应、高血压、疲劳和腹泻。研究中62%的患者接受过减量，84%的患者曾因不良反应暂停用药，说明剂量调整是毒性管理的一部分。
血压； 肝功能和肾功能； 尿蛋白； 腹泻及脱水情况； 手足皮肤反应； 血栓、出血和消化道穿孔风险； 体重、食欲和营养状态。
患者不能根据海外说明书自行确定剂量，也不能在出现不良反应后自行停药、减量或加量。肝癌患者基础肝功能差异很大，任何剂量调整都应由主治医生根据检查结果和症状分级决定。
七、国内尚未获批，患者应该怎么办？
卡博替尼尚未在中国大陆获批HCC适应证，并不意味着患者只能等待，也不意味着必须马上寻找海外药物。更稳妥的做法，是先回到诊断和治疗路径本身，确认病理类型、治疗线次和国内可选方案。
1. 重新确认病理类型和治疗线次
首先确认患者到底是肝细胞癌、肝内胆管癌，还是其他肿瘤肝转移。还要整理既往接受过的靶向、免疫、介入、放疗和化疗方案，明确疾病是在什么治疗之后进展。
2. 优先评估国内可及治疗方案
《原发性肝癌诊疗指南（2026年版）》列出多种后线治疗选择，例如瑞戈非尼、阿帕替尼、帕博利珠单抗、雷莫西尤单抗、卡瑞利珠单抗和替雷利珠单抗等。具体方案应结合一线治疗、AFP、肝功能和出血风险判断。
3. 查询正规临床试验
如果标准治疗选择有限，可以请主治医生协助查询正在开展的临床研究。临床试验不是“免费试药”，而是有严格入组、排除和安全监测标准的医学研究，是否适合参加需要医生评估。
4. 境外用药必须先完成医学评估
如果医生认为确有必要了解境外已获批药物，应先取得明确诊断、治疗建议和处方，并核实药品批准地区、生产企业、批次、储运条件和来源凭证。来源不明的低价药和无处方用药风险很高。
八、关于卡博替尼的常见疑问
卡博替尼是肝癌一线药吗？
针对肝细胞癌，卡博替尼的主要注册证据来自既往接受过索拉非尼治疗的患者。因此，不能简单把它理解为适合所有晚期肝癌患者的一线药物，更不能自行前移使用。
卡博替尼需要检测VEGFR突变吗？
通常不需要通过“VEGFR突变阳性”筛选肝细胞癌患者。是否适合治疗，主要依据病理类型、治疗线次、肝功能、出血风险和整体状态，而不是常规伴随诊断结果。
国外获批后，国内可以直接使用吗？
国外获批不等于中国大陆获批。国内普通医院能否开具、药房能否供应、医保能否报销，都要以NMPA批准信息、正式说明书和医保目录为准，不能用境外信息替代国内监管状态。
卡博替尼仿制药等于在国内上市了吗？
不等于。境外生产的仿制药即使获得当地批准，也不代表已经通过中国药监部门审批。判断时必须区分批准国家、生产企业、药品注册信息、剂型规格和适应证。
卡博替尼胶囊和片剂可以互换吗？
不能只因有效成分相同就自行替换。不同制剂、规格和获批用途可能不同，尤其是卡博替尼胶囊和片剂在适应证及说明书上存在差异。是否替换必须以医生处方为准。
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总结
截至2026年8月，卡博替尼尚未在中国大陆获批用于肝细胞癌治疗。它是一种作用于VEGFR、MET、AXL等靶点的多靶点TKI，境外主要用于既往接受过索拉非尼治疗的特定晚期HCC患者。
CELESTIAL研究显示，卡博替尼能够延长中位总生存期和无进展生存期，但客观缓解率并不高，减量、暂停用药和不良反应管理非常常见。它不是“快速缩瘤药”的简单概念。
判断卡博替尼是否值得考虑，不能只看“国外获批”或某一个生存期数字，而要同时回答四个问题：是不是肝细胞癌、处于哪一治疗线次、肝功能能否耐受、国内是否已有更合适的可及方案。
重要声明：本文仅用于医学科普信息交流，不能替代医生诊断、处方及个体化治疗建议。任何处方药使用、停药、换药、减量或境外用药决策，都应先咨询主治医生。
资料参考
Cabozantinib in Patients with Advanced and Progressing Hepatocellular Carcinoma，New England Journal of Medicine，2018年7月5日。 FDA approves cabozantinib for hepatocellular carcinoma，U.S. Food and Drug Administration，2019年1月14日。 CABOMETYX (cabozantinib) Prescribing Information，U.S. Food and Drug Administration，2025年。 《原发性肝癌诊疗指南（2026年版）》，国家卫生健康委员会，2026年4月。 Hepatocellular Carcinoma, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology，National Comprehensive Cancer Network，2025年。 CABOMETYX® 卡博替尼 FDA 原研说明书 PDF，https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/208692s019lbl.pdf