axatilimab治疗IPF 2期临床未达终点，开发终止

图片来源：Syndax Pharmaceuticals官网

基于该结果，Syndax将停止axatilimab在IPF领域的进一步开发，但该结果不会影响其在其他潜在适应症中的临床试验。

IPF是一种严重且致命的肺部疾病，因肺部呈蜂巢状被称为“蜂窝肺”，主要表现为呼吸困难、干咳和运动能力下降。其特点是出现进行性、不可逆的肺实质纤维化，导致肺功能持续下降。近一半患者为50岁以上，确诊后2—3年内死亡风险较高，5年生存率低于30%，因此被称为“不是癌症的癌症”。2018年，IPF被列入国家第一批罕见病名录。

axatilimab是一款首创的集落刺激因子-1受体（CSF-1R）阻断单克隆抗体。

MAXPIRe试验是一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照、多中心2期临床试验，共纳入145例IPF患者，覆盖14个国家62个研究中心，用于评估axatilimab的有效性和安全性。患者按2:1随机分配，每两周接受axatilimab 0.3 mg/kg或安慰剂治疗，随机化按是否使用背景抗纤维化治疗进行分层。

试验主要终点为用力肺活量（FVC）年下降率。该年下降率按52周年化计算，基于26周内采集的FVC测量值，并采用线性混合效应模型推算。次要终点包括疾病进展时间、基线预测FVC百分比的年下降率、生活质量指标，以及一氧化碳弥散能力（DLCO）预测百分比较基线的变化。