蒲公英 · 公众号
9月24日 18:47 · 阅读约 2 分钟
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CDE发布慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）
慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见）
摘要
2026年9月22日，国家药监局审评中心发布《慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，旨在规范此类药物的临床研发。指导原则覆盖适应症定位、临床试验设计、疗效评价终点（含纤维化逆转判定）、安全性评价及统计考虑等关键技术问题，向社会公开征求意见。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
乙肝肝纤维化领域缺乏统一审评尺度，申办方在终点选择和纤维化评估方法上长期存在分歧。本指导原则明确可接受的疗效终点和评估工具，直接影响相关管线的设计与申报策略，建议研发企业对照优化临床方案。
五维评分
信源权威度
9
影响范围
8
合规紧急度
7
行业关注度
8
时效性
8
正文
一、重点内容：
1、本指导原则旨在为CHB肝纤维化治疗药物的研发提供技术指导，仅适用于抗纤维化药物。
2、临床试验试验参与者为CHB引起的肝纤维化患者，因此试验参与者应基于明确的CHB诊断和肝纤维化诊断，且CHB是导致肝纤维化的主要原发病因，即一般需要排除其他原发肝脏疾病。
3、后期探索一般采用随机、双盲、安慰剂对照设计，建议参考确证性临床试验部分将肝组织病理学作为主要的入选标准和疗效指标。应保证足够长的研究时间以观察组织学改善，通常至少要达到12个月，同时尽可能收集临床结局数据。
4、应在标准抗病毒治疗（如NAs）作为背景治疗的基础上，进行以安慰剂为对照的优效性设计，NAs 治疗应为标准治疗方案。
5、考虑到CHB 肝纤维化一般病程较长，使用临床结局终点研究难度较大，主要疗效指标也可接受治疗持续时间至少12个月时肝组织病理学肝纤维化改善的替代指标。Ishak评分系统是目前国际上用于前后病例对照研究评估肝纤维化变化最敏感和最常用的方法，可以选择Ishak纤维化评分下降≥1期的试验参与者比例作为替代指标，治疗持续时间至少12个月。
二、征求意见稿原文：
