降脂siRNA药物两项Ⅲ期临床成功，股价大涨19%

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2026年7月22日，Arrowhead Pharmaceuticals (纳斯达克股票代码：ARWR) 公布了plozasiran在全球范围内针对严重高甘油三酯血症（sHTG）患者的SHASTA-3和SHASTA-4临床3期研究的初步结果。

sHTG是一种会显著增加急性胰腺炎（AP）风险的疾病，该疾病与反复住院相关，且可能致命。SHASTA-3和SHASTA-4研究均成功达到主要终点，即与安慰剂相比显著降低甘油三酯水平，并达到了两项研究中所有预设的次要终点，包括与安慰剂相比，急性胰腺炎发生率具有统计学意义的降低。

“我们继续认为Plozasiran在安全性、活性、有效性和便利性方面是同类最佳，每年仅需给药四次，我们对其前景比以往任何时候都更加充满信心，”Arrowhead总裁兼首席执行官Christopher Anzalone博士表示。“这些在广泛的sHTG研究人群中获得的令人信服的III期数据，与当今多样化的患者群体高度契合，证明了Plozasiran有望彻底改变人们的治疗方式。”我们现在开始在全球多个地区寻求监管批准，目标是尽快将 plozasiran 带给数百万寻求新有效治疗方案的患者。我们计划的首个申报是美国 sNDA，将在年底前完成，随后还将进行其他计划内的提交。

在SHASTA-3和SHASTA-4研究中，每三个月皮下注射一次25毫克plozasiran，在第12个月时分别导致甘油三酯中位数降低79%和81%，而安慰剂组的降低幅度约为27%。在SHASTA-3和SHASTA-4研究中针对AP事件的预设合并分析显示，与安慰剂组相比，plozasiran治疗组在事件发生率（至少发生一次AP事件的个体患者，p<0.0221）以及AP事件总发生率（p<0.0077）方面均呈现出具有统计学意义的降低。在广泛的sHTG研究人群中（定义为甘油三酯超过500 mg/dL且无论是否有过急性胰腺炎病史的患者），接受治疗的患者与安慰剂组相比，累积急性胰腺炎事件减少了78%。在甘油三酯超过880 mg/dL且有急性胰腺炎既往病史的患者亚组中（该人群被广泛认为急性胰腺炎风险最高），接受plozasiran治疗的患者与安慰剂组相比，急性胰腺炎事件减少了100%。