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9月3日 18:00 · 阅读约 8 分钟
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士泽生物通用型细胞治疗帕金森病完成二期入组并披露长期随访数据
从Ⅱ期入组完成到长期随访验证：士泽生物通用型细胞治疗帕金森病迈入临床新阶段
发布于 2026/9/3 18:00:22（北京时间）
摘要
士泽生物iPSC衍生通用型细胞治疗产品XS411治疗帕金森病已完成40余例患者入组，最长随访达12个月，初步数据显示良好安全性与持续临床获益信号。公司正推进多适应症及中美双轨临床布局。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
国内iPSC衍生细胞治疗帕金森病临床进展的实质性节点，中美双轨布局对市场准入策略有参考意义；注册与BD团队可关注其后续NDA节点及CMC配套进展。
正文
XS411治疗帕金森病完成40多例患者入组，多例患者最长随访达12个月，显示良好安全性与持续临床获益信号；多适应症、中美双轨临床布局同步推进在iPSC衍生细胞治疗从实验室走向临床的过程中，真正的分水岭已经不再是“能不能做出细胞”，而是这些细胞能否在人体内长期安全存留、稳定发挥功能，并通过规范的注册临床研究得到验证。士泽生物近期披露的XS411注射液临床进展，正在为这些问题提供更具连续性的答案：在全国多家权威临床中心开展注册临床试验，多例患者最长随访达12个月；现有结果显示，产品总体安全性和耐受性良好，同时在客观影像学、运动功能和患者日常状态等多个维度呈现相互印证的改善趋势。与此同时，XS411治疗帕金森病的中国多家权威临床中心注册Ⅱ期临床试验已完成全部受试者入组，研究由早期安全性与可行性验证，进一步迈向更大样本、多中心和更高证据等级的盲法评估临床评价。对于一家长期聚焦通用型iPSC衍生神经细胞药的企业而言，这组进展的意义不只是又完成了几个节点。更重要的是，它表明士泽生物已经形成从细胞来源、规模化制备和质量控制，到中美注册申报、临床实施与长期随访的完整链条，并开始用持续产生的临床证据检验这一平台。帕金森病细胞替代治疗的目标，是将iPSC定向分化形成的多巴胺能神经前体细胞移植至患者脑内，补充因疾病而持续丢失的多巴胺能神经元。与需要长期反复给药的传统治疗不同，移植细胞将在体内存留并逐步成熟，因此，长期安全性始终是临床评价的第一道门槛。在XS411注册Ⅰ期及II期临床研究中，在多家权威临床中心完成40多例患者入组，多例患者最长随访时间达到12个月。现有数据显示，XS411总体安全性和耐受性良好，达到主要安全性终点；截至目前，未报告与移植细胞相关的不良事件，头颅MRI也未发现移植细胞异常增殖等影像学表现。对需要在脑内长期存留的细胞产品而言，这些随访结果为后续扩大临床验证提供了重要基础。安全性之外，研究也观察到持续的功能改善信号。18F-DOPA PET成像显示，移植后受试者壳核区域的多巴胺摄取较基线增加，为移植细胞在体内存活并发挥多巴胺能功能提供了客观影像学支持。在已完成相应随访的受试者中，未服用抗帕金森病药物状态下的MDS-UPDRS第三部分评分较基线降幅超过50%；帕金森病日记显示，每日“良好开期”平均延长超过4小时。影像学、量表和患者日记分别对应细胞功能、医生评估和患者日常体验。三类指标呈现同向变化，使早期疗效信号更具完整性。当然，研究样本量有限，现阶段结果仍属于阶段性临床证据，最终疗效需要通过后续随机对照研究和更长期随访进一步确认。基于Ⅰ期研究所显示的安全性和临床获益信号，XS411治疗原发性帕金森病的中国多中心注册Ⅱ期临床试验已完成全部受试者入组。所有受试者均已完成移植手术及围术期观察，目前进入持续随访阶段。该研究采用PROBE设计，即前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估。在细胞治疗难以完全照搬传统药物双盲设计的情况下，随机对照与独立盲法评估能够尽可能减少评价偏倚，提高临床证据的可靠性。士泽生物针对早发型帕金森病开展的注册临床研究，则采用随机双盲对照设计。不同患者人群、不同研究设计同步推进，也为判断产品的适用范围和真实获益提供了更扎实的基础。临床研究由国家神经疾病医学中心等高水平医疗机构参与：原发性帕金森病项目由国家神经疾病医学中心北京天坛医院冯涛教授牵头，并联合北京协和医院、苏州大学附属第二医院、江苏省人民医院等权威临床中心开展；早发型帕金森病项目由国家神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院牵头。对复杂的脑内细胞移植而言，多中心推进考验的不只是产品本身，还包括手术标准化、受试者管理、影像分析、长期随访以及跨中心质量一致性。XS411进入这一阶段，意味着士泽生物的临床开发能力正在接受更接近未来真实应用场景的检验。XS411是一款异体通用型、可冻存备用的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞产品。与按患者逐一制备的自体路径相比，通用型路线可依托临床级iPSC种子细胞库进行标准化生产和质量放行，患者无需等待个体化制备，也更有机会在批次一致性、规模化供应和治疗可及性之间建立平衡。但“现货型”并不意味着技术更简单。细胞重编程、定向分化、规模化生产、冻存复苏、质量控制和临床使用必须被纳入同一套可重复体系。士泽生物围绕这一目标建立了覆盖iPSC重编程与基因编辑、神经细胞定向分化、GMP生产、质量控制和临床开发的全链条平台。XS411从中美临床许可走到长期随访和中国Ⅱ期入组完成，正是对这套体系连续性的现实验证。2025年，XS411先后获得美国FDA和中国NMPA临床试验许可；2026年，又获得美国FDA快速通道资格认定。中美双轨开发并不只是时间表上的并行，更要求产品工艺、质量标准、非临床证据和临床方案能够同时接受不同监管体系的审视。对通用型细胞药而言，这种跨监管体系的推进能力，是未来走向更大规模临床和国际化开发的重要基础。士泽生物的临床进展并非集中在单一项目。截至目前，公司已累计获得中国NMPA和美国FDA批准的9项注册临床试验许可，相关管线覆盖原发性帕金森病、早发型帕金森病、帕金森型多系统萎缩、肌萎缩侧索硬化症和脊髓损伤等五类适应症。其中，士泽生物开发的“全球首款新药”及“中国首款”获FDA孤儿药认证新药，异体通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞产品XS228已分别进入肌萎缩侧索硬化症和脊髓损伤注册临床研究，其肌萎缩侧索硬化症适应症获得美国FDA孤儿药资格认定。不同产品共享底层的iPSC与神经细胞开发平台，同时针对不同疾病选择相应的细胞亚型和给药路径。这样的布局使士泽生物能够将一个项目中形成的生产、质控、临床和监管经验，逐步沉淀为可复用的平台能力。2026年6月，国家科技重大专项“通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗帕金森病”项目在北京启动。该项目由士泽生物牵头，同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院和北京协和医院联合承担，是我国首个面向通用型iPSC衍生细胞药治疗帕金森病的国家科技重大专项。产、学、研、检、医多方协同，将进一步推动关键技术、质量标准和临床评价体系的系统建设。iPSC细胞治疗正在经历一个明显变化：行业关注点正从技术概念和单个病例，转向长期安全性、疗效持续性、随机对照证据以及规模化制造能力。谁能稳定产生高质量临床数据，谁才真正拥有进入下一阶段的资格。从XS411多例患者最长12个月随访所显示的良好安全性与持续临床获益信号，到原发性帕金森病多中心Ⅱ期完成入组；从中美临床许可和FDA快速通道认定，到国家科技重大专项落地；再到多类神经系统疾病管线进入注册临床，士泽生物已经建立起一条连续、可验证的推进路径。这也是士泽生物在通用型神经细胞治疗领域的领先位置更具说服力的原因：不是依靠某一个“首个”标签，而是依靠同一平台持续完成产品开发、监管申报、临床实施与长期随访。接下来，随着Ⅱ期随访数据逐步成熟、美国临床研究推进以及更多适应症读出结果，这条路径能否最终转化为可获批、可规模化、可惠及更多患者的治疗方案，将成为行业关注的重点。
注：本文所述临床结果为截至2026年9月的阶段性数据，最终结论以完整临床研究结果及监管机构审评为准。
