Ultragenyx Sanfilippo基因疗法定价400万美元，BMS搁置Orum药物

摘要

2026年9月18日，BioPharma Dive报道Ultragenyx旗下Sanfilippo综合征基因疗法完成定价，单价400万美元。这是该公司今年8月以来第二次获得基因疗法获批，随之产生一张可交易的优先审评券（PRA voucher）。同期，Bristol Myers将Orum药物搁置，Roche宣布血液癌症试验成功。