恒瑞自研1类新药富马酸立康可泮胶囊获批上市
刚刚，恒瑞，自研1类新药获批上市！
摘要
8月20日，NMPA官网显示，恒瑞医药自主研发的1类新药富马酸立康可泮胶囊通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药为国内补体抑制剂领域的重要进展。
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恒瑞在补体抑制剂领域实现突破，PNH患者迎来新治疗选择。相关药企应关注同类靶点竞争格局及临床开发策略，注册部门可参考其优先审评路径。
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正文
8 月 20 日，NMPA 官网显示，恒瑞医药「富马酸立康可泮胶囊」通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
截图来源：NMPA 官网
富马酸立康可泮胶囊（研发代号：HRS-5965）是恒瑞自主研制的 1 类新药，是以补体活化系统旁路途径中 B 因子为靶点的口服小分子抑制剂，补体 B 因子抑制剂可通过靶向因子 B 抑制 AP 能同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了 C5 补体抑制剂治疗的不足，同时口服给药也提高了患者的用药依从性。
此次获批上市，是基于一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中评价立康可泮的有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照 III 期临床试验（登记号：NCT06593938/CTR20243439）的积极结果。
该研究纳入了 78 例未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者，患者按 1:1 比例随机接受口服立康可泮（50 mg 每日两次）或静脉注射依库珠单抗治疗 24 周。主要终点为血红蛋白水平 ≥12g/dL 的受试者比例。
相关研究结果已经在 2026 年欧洲血液学协会（EHA）大会上亮相。
数据显示，24 周后，立康可泮组在主要终点的达标率上显著优于依库珠单抗组：70.0%（28/40）vs. 11.1%（4/36），率差 57.4%。
在关键次要终点（Hb 较基线升高≥2 g/dL）的达标率上，立康可泮组同样显著更优：95.0%（38/40）vs. 55.6%（20/36），率差 39.2%。此外，立康可泮组在第 2 周后实现无输血的患者比例显著（100% vs. 86.1%，）、平均 Hb 较基线升高幅度（LS 均值差：2.61 g/dL）、FACIT-疲劳评分改善方面（LS 均值差：4.19）、网织红细胞计数变化方面（LS 均值差：-161.37×10⁹/L）均表现更优。
安全性方面，两组均未发生主要不良血管事件（MAVEs）。治疗期间的不良反应可控。
研究者得出结论，在未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中，口服立康可泮在提升血红蛋白水平、减少输血依赖和改善生活质量方面均显著优于依库珠单抗，且安全性可控。
除在既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中开展研究外，恒瑞医药还启动了一项针对既往 6 个月稳定接受 C5 补体抑制剂治疗后仍存在贫血的 PNH 患者的多中心、单臂、开放 III 期临床试验。
研究结果表明，立康可泮在经 C5 抑制剂治疗后仍持续贫血的 PNH 患者中表现出显著的临床获益，能够提升血红蛋白水平、实现输血独立性并改善患者生活质量，且安全性良好。
结语
根据 Insight 数据库，在 CFB 抑制剂赛道，目前全球共有 4 款新药获批上市，其中诺华「伊普可泮」是全球首款获批的 CFB 抑制剂，2025 年销售额达到 5.05 亿美元，同比增长 291.47%。其他 3 款均为国产药物，分别是朗来科技「兰诺可泮」、海思科「思普可泮」，以及恒瑞「立康可泮」，首发适应症均为 PNH。
除此之外，全球还有 2 款 CFB 靶向药物已经启动 III 期临床，来自南京正大天晴（NTQ5082）、Ionis/罗氏（Sefaxersen），其中后者的作用机制有所不同，是一款靶向 CFB mRNA 的反义寡核苷酸（ASO）药物，首发适应症为 IgA 肾病。
内容来源：丁香园Insight数据库
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