Angelman综合征观察者报告沟通能力量表的有意义分数差异与分数区间研究
Caregiver Meaningful Score Differences and Meaningful Score Regions for the Observer-Reported Communication Ability Measure for Individuals with Angelman Syndrome
作者：Abigail Rader、Li Lin、Anjali Sadhwani、Nicole Lucas、Harrison N. Jones、Allyson Berent、Batsheva Friedman、Kelly Gordon、Wen‐Hann Tan、Bryce B. Reeve、Alexa Namestnik、Preetha Ramachandran
单位：Duke University；Duke Medical Center；Boston Children's Hospital；Harvard University；East Carolina University；Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics；Duke Health, Durham, NC, USA
摘要
本研究发表于 Value in Health（ISPOR 官方期刊）2026年10月第29卷第10期，作者团队包括 Abigail Rader 等。研究聚焦于 Angelman 综合征患者的观察报告沟通能力评估工具，探讨照护者报告的有意义分数差异（MSD）及有意义分数区间（MSR），为罕见病临床试验患者报告结局（PRO）指标的效度评价提供参考依据。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
该研究虽为学术论文，但涉及罕见病（Angelman 综合征）患者报告结局（PRO）工具的临床效度验证，对开展罕见病药物临床试验终点选择、注册申请中 PRO 数据支持具有重要参考意义，建议关注。