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9月8日 21:06 · 阅读约 1 分钟
Endpoints News（X @endpts）@endptsX· 美国精选78分诺华Avidity管线药物肌强直性营养不良III期试验失败
Novartis' Avidity drug failed a Phase 3 in myotonic dystrophy, its second trial miss in days. https:
正文
中文（AI 翻译）诺华旗下源自Avidity Therapeutics的管线上在肌强直性营养不良（myotonic dystrophy）III期临床试验中未能达到主要终点，这是该公司近两日内第二次重大临床试验失败。诺华股价随后下跌。该药物此前已获得快速通道资格，但最终临床证据未能支持其疗效主张。
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诺华在两周内连续遭遇两次III期失败，对基因/罕见病管线布局敲警钟。建议研发肌强直性营养不良或神经肌肉疾病的团队重点复盘该项目的患者分层、替代终点选择及试验设计，评估同类项目在研管线的成功率与监管路径风险。
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