药药通社 · 公众号
9月15日 11:07 · 阅读约 2 分钟
药通社· 中国精选76分
诺华鞘内注射基因疗法Itvisma中国上市申请未获批
诺华重磅进口新药，上市失败！
发布于 2026/9/15 11:07:41（北京时间）
摘要
2026年9月14日，中国国家药品监督管理局（NMPA）发布药品通知件，诺华鞘内注射用Onasemnogene Abeparvovec（索伐瑞韦，商品名Itvisma）的中国上市申请被退回/未获批准。该药物为脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗产品，此次申请失败意味着诺华在华SMA治疗管线遭遇挫折，具体原因需在正式补正通知或审评意见中进一步确认。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
基因疗法在华审批不确定性增大，NMPA审评尺度可能趋严。建议关注后续官方审评意见及企业补救路径，对诺华SMA市场布局及其他基因治疗申报企业均有直接影响。
正文
据中国国家药品监督管理局9月14日药品通知件信息，诺华（Novartis）鞘内注射Onasemnogene Abeparvovec(索伐瑞韦、Oav101 IT，商品名：Itvisma）中国上市申请（受理号：JXSS2500106）在列。据药审中心信息，该上市申请于2025年8月2日获NMPA受理，一月前即2025年7月获得优先审评资格，适应症：6月龄及以上5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。出现在通知件名单中，原因可能为官方拒绝批准或企业自行撤回，无论何种原因，本次上市申请已结束，未来欲上市，只能重新递交申请。Onasemnogene Abeparvovec(Oav101 IT)是全球首个且唯一的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因替代疗法。与传统的静脉输注剂型（Zolgensma）不同，Itvisma采用鞘内注射方式，将功能性SMN1基因直接递送至中枢神经系统，从而持续表达SMN蛋白，从根源上解决SMA的遗传病因。这种给药方式不仅规避了静脉给药可能带来的急性肝损伤风险，还突破了年龄和体重的限制。2025年11月，FDA批准上市，商品名：Itvisma，适应症：年龄≥2岁确认SMN1（运动神经元存活基因1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。2026年4月，EMA CHMP推荐上市，商品名：Itvisma，适应症：年龄≥2岁SMN1双等位基因突变5qSMA患者。
