END-101治疗特发性肺纤维化2b期试验达主要终点
这款罕见病药物2b期试验达成主要终点
摘要
2026年10月8日，Endeavor BioMedicines宣布其 Hedgehog 信号通路抑制剂 ENV-101 的2b期WHISTLE-PF试验在特发性肺纤维化(IPF)患者中达到主要终点，多个关键次要终点亦呈现积极结果。该药旨在通过抑制异常Hedgehog信号传导延缓IPF进展。
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Hedgehog通路抑制剂在IPF领域属新机制探索，若ENV-101获批准将填补抗纤维化治疗空白。BD团队需关注该数据对同类靶点管线估值的影响，注册团队应跟踪NMPA/FDA对该药的快速审评通道申请动向。
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正文
10月8日，Endeavor BioMedicines公司宣布，其评估Hedgehog信号通路抑制剂ENV-101的2b期WHISTLE-PF试验在特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点及多个关键次要终点。
图片来源：Endeavor BioMedicines公司官网
IPF是一种严重且致命的肺部疾病，因肺部呈蜂巢状被称为“蜂窝肺”，主要表现为呼吸困难、干咳和运动能力下降。其特点是出现进行性、不可逆的肺实质纤维化，导致肺功能持续下降。近一半患者为50岁以上，确诊后2—3年内死亡风险较高，5年生存率低于30%，因此被称为“不是癌症的癌症”。2018年，IPF被列入国家第一批罕见病名录。
ENV-101正是针对这一疾病机制开发的Hedgehog信号通路抑制剂。它通过结合并抑制Hedgehog通路中的关键受体，抑制疾病背后的异常瘢痕形成。
本次达到主要终点的WHISTLE-PF是一项2b期、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围临床试验（NCT06422884），旨在评估ENV-101在IPF患者中的疗效与安全性。该试验共纳入213名患者，其中73%接受背景标准治疗，在14个国家的74个研究中心开展，治疗期为24周。
文章来源：https://endeavorbiomedicines.com/endeavor-biomedicines-whistle-pf-phase-2b-trial-of-taladegib-meets-primary-and-key-secondary-endpoints-in-patients-with-ipf/
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