多款稀缺新药蓄势待发，有望在国内上市

摘要

据药事纵横2026年7月10日报道，多款稀缺新药正在推进国内上市进程，涉及肿瘤、罕见病等治疗领域。这些药物若获批，将填补国内相关治疗空白，为患者提供更多选择。目前具体品种及审评状态尚未披露，但业界预期未来一年内将有多个新药陆续获批上市。

正文

站在2026年中产业复盘节点回望，国内创新药产业的迭代已经走出了“靠数量冲规模”的伪创新阶段。过去五年，行业依靠政策红利、审评提速实现了创新药管线的爆发式增长，但多数品种仍停留在靶点微改、剂型微调的fast-follow层面，真正能够解决临床硬痛点、具备全球差异化竞争力的源头创新占比极低。而2025至2026年的产业变化，是国内医药创新第一次出现结构性质变：研发资源从拥挤的晚期实体瘤赛道，大规模向代谢慢病、罕见遗传病、心血管急症、中枢神经疑难疾病转移，本土药企开始敢于布局高难度、长周期、低竞争的全新机制靶点。

不同于市面上同质化严重的新药盘点稿件，本文不做简单的“药物+数据+利好”流水线罗列。结合近两年CDE审评驳回案例、医保谈判降价规律、药企商业化落地难点、临床真实用药反馈，我更倾向于认为：本轮新药集中申报，既是国内研发硬实力的兑现，也暴露了行业新的发展瓶颈——细分刚需赛道突破亮眼，但商业化落地能力、高价药物可及性、前沿技术产业化能力，仍是制约国产创新药从“获批上市”走向“普及落地”的核心短板。基于此，本文从临床真实需求、赛道竞争格局、商业化落地可行性三个维度，复盘本轮核心新药的真实价值与产业隐忧。

代谢疾病赛道长期被国内创新药企低估，核心原因在于慢病患者群体付费理性、医保控费严格、单品很难实现肿瘤药级别的爆发式营收。但从临床端来看，痛风、家族性高胆固醇血症等慢病，是国内居民发病率最高、长期健康损耗最严重、诊疗不规范问题最突出的疾病类型。传统临床治疗体系沿用多年，用药方案成熟但治标不治本，基层医疗机构普遍缺少精准靶向治疗手段，患者长期反复发作、并发症高发，形成了庞大的未满足临床需求。近两年头部药企跨界深耕慢病靶向创新，并非短期市场套利，而是基于肿瘤赛道内卷加剧后的长期战略布局，其中两款代表性药物的落地，重构了国内慢病精准治疗的底层逻辑。

急性痛风的临床治疗乱象，是国内慢病诊疗的典型缩影。目前基层临床首选的糖皮质激素、非甾体抗炎药，起效快但炎症抑制不彻底，仅能解决单次急性发作，无法阻断IL-1β介导的持续性炎症浸润，这也是九成以上痛风患者反复发作、进展为慢性关节炎的核心诱因。全球IL-1β单抗研发壁垒较高，海外同靶点产品商业化进度缓慢且未引进国内，导致国内痛风靶向治疗长期处于空白状态。三生国健SSGJ-613的核心价值，不在于疗效超越现有药物，而在于填补了“急性期止痛+长期防复发”的双需求空白。从本土化三期临床数据来看，该药物规避了同类海外单抗的部分不良反应适配国人代谢特征，长期用药安全性更适配国内患者。但必须理性看待其商业化困境：痛风属于普适性慢病，患者普遍缺乏长期靶向用药意识，且医保对慢病高价新药的降价力度极大，该品种未来很难实现高毛利放量，更多是企业完善自免炎症管线、证明靶向研发能力的战略品种。

图1. 三生国健SSGJ-613上市申请获国家药品监督管理局受理

如果说痛风新药解决的是大众慢病提质增效问题，恒瑞SHR-1918对应的则是罕见高危代谢病的无药可医困境。纯合子家族性高胆固醇血症患者先天存在血脂代谢通路缺陷，常规他汀、依折麦布等一线降脂药基本无效，患者青少年阶段即面临严重动脉粥样硬化、心梗、脑梗风险。此前全球仅一款海外ANGPTL3靶点药物获批，且长期未布局中国市场，国内临床只能依靠多药联用勉强控制指标，患者远期预后极差。作为国内首个迈入上市阶段的ANGPTL3抑制剂，SHR-1918彻底跳出了传统降脂药的作用通路，从基因层面调控血脂代谢，其二期临床数据刊发于《JAMA Cardiology》，是国产同类靶点药物为数不多获得国际权威期刊认可的成果。从产业层面看，该药物的市场天花板极低，HoFH国内确诊患者仅数千人，无法支撑商业化规模收益，但它的落地意义在于打破了海外企业对罕见代谢病原创靶点的垄断，为国内药企布局小众高危罕见病赛道提供了完整的研发范式。

图2. SHR-1918临床研究结果发表

心脑血管与中枢神经疾病是国内致死率第一的疾病赛道，同时也是国产创新药渗透率最低的领域。相较于肿瘤药的高频迭代，心血管、神经疾病新药研发周期更长、机制更复杂、临床终点更严苛，国内中小药企普遍不愿布局，导致该赛道长期被进口原研药垄断，居家急救、罕见病根治、急症无创干预等细分场景长期存在诊疗缺口。2025-2026年两款重点药物的申报落地，分别对应“急症场景创新”和“罕见病机制突破”两大方向，但二者的产业价值、落地难度、市场空间呈现出极大分化。

阵发性室上速的临床急救痛点，长期被行业忽视。传统诊疗体系完全依赖院内救治，患者突发心悸、心率骤升后，只能前往医院接受静脉转复或射频消融，居家发作无任何有效干预手段，部分患者因延误救治引发严重并发症。过去三十余年，全球无全新机制药物获批，临床急救方案长期固化。云顶新耀引进的艾曲帕米，最大的创新不是药物机制升级，而是用药场景的颠覆性革新。鼻腔喷雾无创给药、患者自主操作、快速转复心率的特性，完美适配居家急救、院外突发干预的空白场景。本土化三期临床数据验证了其对中国患者的有效性，多时间节点疗效优势稳定，完全符合国内急救诊疗的临床需求。从商业化角度分析，该药物具备极强的稀缺性，赛道无直接竞品，有望快速纳入院前急救、家庭急救诊疗规范；但短板同样突出，仅适用于急性发作对症干预，无法根治心律失常本源问题，属于“应急刚需、长期复用率低”的品种，市场增量存在天然上限。

1型发作性睡病作为致残性罕见神经疾病，长期存在“确诊难、无对症药”的双重困境。疾病核心病因是大脑食欲素神经元缺失，导致神经调节功能紊乱，患者日间嗜睡、猝倒、睡眠瘫痪等症状无法通过常规药物改善，既往临床用药仅能单一缓解睡眠问题，无法干预核心病理，治疗效果碎片化。武田奥博雷通作为全球首款OX2R靶向激动剂，首次实现了针对疾病根源的机制性治疗，三期临床数据显示，患者全维度症状均得到显著改善，是目前唯一能够系统性治疗1型发作性睡病的药物。从产业逻辑来看，该品种属于典型的“临床价值大于商业价值”的罕见病药物，国内确诊患者规模极小，研发投入高、回报周期长，企业布局核心目的是完善罕见病管线布局、抢占细分赛道独家席位，同时依托产品落地搭建国内罕见病临床研究体系。受制于罕见病用药定价高、医保准入严苛、患者基数少等问题，该药物未来大概率只能覆盖核心重症患者，难以实现规模化普及。

国内肿瘤创新药产业，在2025-2026年正式告别“靶点扎堆内卷”的野蛮生长阶段。前几年，PD-1、EGFR、CDK4/6等热门靶点同质化申报严重，大量品种因疗效无显著提升、赛道拥挤，上市即面临价格战，商业化困境突出。经过行业洗牌，现阶段肿瘤研发逻辑彻底重构，资源持续向后线难治、多重耐药、无标准疗法的刚需场景集中，双特异性抗体、新型免疫调节剂、精准小分子激酶抑制剂等差异化技术路线快速崛起。本轮集中申报的多款药物，不再追求轻微疗效提升，而是聚焦临床未解决的耐药难题、用药安全痛点，实现了国产肿瘤药的差异化突围。

复发难治性多发性骨髓瘤是血液肿瘤领域的攻坚难点，患者经蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单抗多线治疗后，普遍出现多重耐药，临床无有效后续方案，生存期极短。2025年末至2026年上半年，三款差异化技术药物同步推进审评，彻底改写了国内骨髓瘤后线治疗的分层体系。智翔金泰纬利妥米单抗作为国产自主研发的BCMA/CD3双抗，精准锚定三线以上难治患者，一期临床展现出超高肿瘤缓解率，多数患者实现微小残留病灶转阴，肿瘤清除深度优于传统疗法。该品种通过海内外权益双向授权，证明了国产双抗技术的全球竞争力，但目前国内已有多款同靶点药物布局，未来上市后将直面激烈竞争，依托本土化临床资源、性价比价格优势突围，是其商业化的核心路径。

百时美施贵宝Iberdomide依托全新CELMoD免疫调节机制，重塑肿瘤免疫微环境，打破了传统免疫调节剂的作用局限，尤其适配联合治疗场景，能够显著提升经典方案的临床有效率。该药物实现中美同步审评、同步推进，有望纳入全球最优治疗方案，具备极强的临床适配性。渤健菲泽妥单抗则直击临床用药痛点，针对传统CD38单抗输注反应大、给药耗时长、老年患者耐受性差的问题完成技术优化，大幅提升用药安全性与便捷度，同时突破血液肿瘤单一适应症限制，向自身免疫疾病赛道延伸，拓宽了长期成长空间。三款药物机制互补、人群分层清晰，不会形成同质化内卷，将共同搭建起骨髓瘤精细化治疗体系。

实体瘤领域中，胆管癌因其高耐药性、高致死性，一直是临床治疗的难点。肝内胆管癌患者中FGFR2融合突变占比高，是核心驱动靶点，但一代FGFR抑制剂长期使用后普遍耐药，耐药后患者无有效治疗手段，临床存在巨大空白。2025年末，药捷安康、和黄医药两款国产FGFR靶向药同步申报上市，针对耐药患者形成差异化补充，终结了海外药物的独家垄断格局。

两款国产药物的研发定位有着清晰的人群差异：药捷安康替恩戈替尼为广谱多靶点抑制剂，覆盖多条肿瘤驱动通路，专门适配接受过化疗、一代FGFR抑制剂多重治疗失败的重度耐药患者，适应症覆盖更广，患者适配人群更多，临床数据稳定，是晚期耐药患者的重要兜底方案，同时也是企业首款商业化创新药，承载着企业管线落地的核心战略。和黄医药凡瑞格拉替尼靶点聚焦性更强，精准针对FGFR2融合突变肝内胆管癌患者，起效更快、安全性更高、耐受度更好，更适合患者长期维持治疗。两款产品形成“广谱兜底+精准维持”的分层治疗格局，但FGFR赛道全球布局企业众多，后续随着新品集中上市，赛道竞争将快速白热化，定价策略、临床循证数据、渠道布局将成为决胜关键。

图3. 和黄医药FGFR抑制剂凡瑞格拉替尼II期数据将亮相欧洲肿瘤内科学会胃肠肿瘤大会（ESMO GI）大会

罕见病是全球生物医药创新的前沿赛道，也是国内医药产业的短板领域。国内罕见病患者基数庞大，但病种分散、诊断率不足40%、单病种市场空间狭小，导致药企研发动力不足，超九成罕见病无根治性药物。传统治疗仅能对症缓解症状，无法修复致病基因，患者终身用药、反复治疗，经济负担与身心压力极大。基因治疗作为唯一能够实现罕见病根治的前沿技术，可通过单次给药修复致病基因，彻底颠覆传统终身用药模式，是行业长期进化的核心方向。近两年国内基因治疗审评体系、伦理规范、商业化配套持续完善，为前沿疗法落地提供了政策支撑。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是婴幼儿最致命的遗传性罕见病之一，SMN1基因突变导致运动神经元持续退化，重症患儿死亡率极高、致残不可逆。既往国内上市的三款治疗药物均为长期维持性疗法，需要患儿终身持续给药，仅能延缓病情进展，无法实现根治，单年用药费用极高，普通家庭难以承受。诺华Onasemnogene abeparvovec作为全球首款SMA基因治疗药物，通过单次鞘内注射即可修复致病基因，实现彻底根治，经过多年海外真实世界应用，疗效、安全性、远期预后均得到充分验证，商业化表现稳定。该药物国内申报上市，填补了国内SMA根治性治疗的空白，推动国内罕见病治疗从“终身对症维持”向“单次根源治愈”跨越。但不可回避的是，基因疗法定价极高，若无医保倾斜、慈善救助、商业保险兜底，绝大多数国内患者无法负担，技术可落地、患者不可及，是目前国内所有前沿基因疗法面临的共性难题，也是后续行业与政策需要协同破解的核心痛点。

综合2025-2026年创新药整体审评与落地态势，能够清晰看到国内医药创新的结构性转型逻辑。经过多年迭代，行业已经彻底摒弃盲目扎堆热门靶点、追求管线数量的粗放发展模式，研发重心全面向临床刚需、空白细分、难治性疾病倾斜，靶点布局、技术路线、赛道选择愈发贴合国人疾病特征，差异化创新能力显著提升。本土药企已经完全掌握单抗、双抗、多靶点小分子等主流创新技术，基因治疗等前沿领域也实现阶段性突破，国产创新药逐步具备进口替代与全球出海的双重竞争力。

但我们必须客观正视行业现存的深层问题，不能单一吹捧创新成果。当前国内创新药仍存在明显的结构性短板：多数原创新药依赖医保降价放量，企业创新收益持续收窄；小众刚需赛道药物临床价值高但商业价值弱，药企研发积极性难以长期维系；前沿基因、细胞疗法定价过高，临床可及性严重不足；部分细分赛道仍存在轻度同质化布局，资源浪费问题尚未彻底解决。这些问题，是未来国内医药创新从“有量”走向“优质”必须突破的瓶颈。

长远来看，本轮2025-2026年新药集中突破，将持续引导国内药企回归临床本质、深耕源头原创，彻底摆脱跟随式研发的固有思维。随着这批重磅新药陆续获批落地，国内多个疑难疾病的临床诊疗标准将完成更新，大量无药可医、多重耐药的难治患者将获得全新治疗方案。未来国内生物医药产业的核心竞争力，将不再是新药申报数量，而是解决中国患者专属临床痛点的原创能力，行业将稳步从创新跟随者，成长为全球生物医药创新的核心力量，实现技术突破、临床普惠、产业升级的三重落地。

参考资料：

[1] 各大药企官网

[2] Peng D, Wang L, Pi L, et al. Anti-ANGPTL3 Antibody SHR-1918 for Homozygous Familial Hypercholesterolemia: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Cardiol. 2026 Jan 7.

作者介绍：Ketty，主要从事药物研发和科普，制药行业政策和发展研究工作。

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