FDA批准Ultragenyx基因疗法治疗糖原贮积症

2026年8月20日，美国FDA批准了Ultragenyx公司开发的基因疗法（商品名Genglycos）用于治疗糖原贮积症。该疗法是首个针对该适应症的基因替代疗法，旨在通过递送功能性基因恢复酶活性，改善患者代谢异常。此次批准基于关键临床试验的积极数据，显示其在改善血糖稳定性和肝功能方面具有显著效果。Ultragenyx计划随后公布定价及患者可及性方案。